第2部

現下の政策課題への対応

新たな運用を着実に実施するとともに、2024 年度には、日本人患者を対象とした臨床試
験成績がなくとも承認申請を行うことが可能である場合の考え方を整理した。さらに、
2025（令和 7）年 5 月に公布された「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の
確保等に関する法律等の一部を改正する法律」
（令和 7 年法律第 37 号）により、条件付承
認制度を見直し、臨床的有効性が合理的に予測可能である場合等の承認を可能とする、品
質に及ぼす影響が中等度リスクの事項を変更する場合等に承認事項変更の円滑な手続きを
可能とする仕組みを導入するなどの改正を行った。
また、これらの運用を着実に実施する観点を含め、2024 年度からの PMDA の第 5 期中
期目標期間においては、患者ニーズの高い希少疾病用医薬品及び小児用医薬品等に対する
実用化の支援や、有望なシーズを持つ海外ベンチャー等の国内開発に向けた対応を強化す
るとともに、審査業務の一層の質の向上、高度化に取り組むことを通じて、国民が、世界
最先端の医薬品、医療機器、再生医療等製品等の恩恵をより早く受けることができるよ
う、新たな中期計画を定め、更なる体制強化を行うこととしている。2024 年 11 月には、
PMDA 初のアメリカ拠点として PMDA ワシントン D.C. 事務所を設立し、アメリカ行政
機関との薬事規制協力を強化するとともに、在米のスタートアップ・ベンチャー企業に対
する日本の薬事規制に関する迅速な情報提供を行っている。

ものに対し、関係製薬企業に開発要請等を行い、開発を促進する取組みを実施している。
く、国が能動的に医薬品の情報の整理を行い、医療上の必要性の評価や企業への開発要請
などを加速化する枠組みを構築した。
医療機器についても、「医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会」にお
いて、学会・患者団体等から提出された要望のうち、医療上の必要性が高いとされたもの
に対し、関係企業への開発要請や承認審査における優先審査指定を行うなど、開発を促進
する取組みを実施するとともに、医療機器規制と審査の最適化のための協働計画を策定
し、行政側、申請者側の双方が協働しながら、承認までの期間の更なる短縮と審査期間の

医療関連イノベーションの推進

また、現に発生しているドラッグ・ロスの更なる解消に向けて、要望の提出を待つことな

5

章

において、学会・患者団体等から提出された要望のうち、医療上の必要性が高いとされた

第

上記のほか、医薬品については、
「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」

標準化を図ることとしている。また、医療機器については、医薬品と比較してライフサイ
クルが短く承認後も頻回の変更が行われることにかんがみ、2020（令和 2）年 9 月の「医
薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律等の一部を改正する法
律」
（令和元年法律第 63 号）の施行により、予め変更計画の確認を受けておくことで、通
常であれば承認事項一部変更承認を受ける必要がある承認事項の変更を届出により行うこ
とが可能となる、変更計画確認手続制度を導入した。プログラム医療機器については、従
来の医療機器とは異なる特性を有しており、実用化を促進するためには、その特性を踏ま
えた承認制度や審査体制の整備が必要であることから、2020 年 11 月に「プログラム医
療機器実用化促進パッケージ戦略」、通称「DASH for SaMD」を、2023 年 9 月に経済
産業省と共同で「プログラム医療機器実用化促進パッケージ戦略 2」
、通称「DASH for
SaMD2」を公表した。これに基づき、プログラム医療機器の二段階承認の考え方を整理
した「プログラム医療機器の特性を踏まえた適切かつ迅速な承認及び開発のためのガイダ
ンス」を取りまとめ、2023 年 5 月に第一版を、2024 年 6 月に第二版を発出すると共に、

令和 8 年版

厚生労働白書

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