１．現状認識と目指す姿【目標】
(1)現状
① 現状
・ノーベル賞受賞数が世界２位（2001年以降、自然科学分野）である等、基礎研究力が極め
て高い。国民皆保険をベースとした医療機関の水準の高さによる良質な治験体制も強み。
・こうした環境の下、我が国の医薬品産業は、世界有数の新薬創出国の地位を維持してきて
おり、自動車関連産業、素材産業に次ぐ販売金額第３位の基幹産業となっている。
・製薬企業は、開発した医薬品の特許期間中の収益を研究開発に再投資する収益構造となっ
ていることから、医薬品開発を継続する必要がある。その際、我が国で医薬品開発を行う
には、投資回収の可能性、研究基盤、治験環境、規制など様々な要因が影響する。
・米国等では、ファーストインクラス※1製品・ベストインクラス※2製品の開発に当たり、開
発の効率化やリスク分散などの観点から、製品開発・販売で強みを持つ製薬企業が、技術
シーズを有するスタートアップと連携するモデルが主流。
※1 全く新しい作用で世界で初めて承認されるもの ／ ※2 同じ作用の製品の中で有用性が最も優れるもの

② 取り巻く環境と構造変化
・米国の最恵国待遇（MFN）価格政策の動きがある中で、米国で医薬品を販売する製薬企業
各社のグローバルでの上市戦略が不透明になっている。仮に、製薬会社が我が国への新薬
導入に慎重になった場合、我が国で治験が実施されないリスクがある。
・他分野と同様に、AIを活用した創薬プロセスの高度化・効率化が進展している。
③ 経済的・戦略的な重要性
・経済的重要性：世界の医薬品市場は2022年時点で約200兆円に達しており、我が国企業の
売上は約11.6兆円（シェア6.9%）を占めており、ファーストインクラス製品・ベストイ
ンクラス製品を含む特許品の世界市場（日本を除くG7）は、年平均9.6%で拡大している。
・戦略的重要性：ファーストインクラス製品・ベストインクラス製品の供給確保を通じて、
治療法が未確立の疾病にも対処することは、国民の健康維持、健康医療安全保障の実現に
直結する。

創薬・先端医療
ファーストインクラス製品・ベス
トインクラス製品

(2) 目標
① 国内外で獲得を目指す市場
・世界の医薬品市場の約６割が集中する日米欧を
対象に、ファーストインクラス製品・ベストイ
ンクラス製品の同時承認の獲得を目指す。
・人々の健康を支え、我が国の経済成長に貢献す
る観点から、内外からの投資を我が国に呼び込
むとともに、患者アクセスの改善に向けて、我
が国の医薬品市場の魅力度向上を目指す。この
ため、海外市場と遜色のない国内市場となるよ
う、我が国の特許品の市場規模について、特許
品の世界の成長に比肩する成長を目指す。
・ファーストインクラス製品・ベストインクラス
製品創出により、我が国の製薬企業が国内外で
獲得する特許品の市場規模について、世界市場
と同水準の成長を実現することを目標とする。

② 達成すべき戦略的な目標
・ファーストインクラス製品・ベストインクラス
製品の開発・供給体制を確保することを通じて、
未だ満たされていない医療ニーズに応える製品
（アンメットメディカルニーズ製品）を生み出
し、健康医療安全保障を実現する。

195