ＦＣ－２

公募研究課題

（１）研究課題名
領域別基盤研究分野における難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に資する研究（２６Ｆ
Ｃ０２０１）
※客観的な指標に基づく疾病概念が確立されている疾病を対象とする。なお、広義の難病（指定
難病及びその類縁疾患を除く）であれば、小児慢性特定疾病等、指定難病に指定されていない
類縁疾病を対象として含めることは可とする。

（２）目標
難病には、症例数が少ないという特性がある。病態の解明や治療法の開発のためには、基礎的
な研究と診断法・医薬品等の開発研究が切れ目なく行われる必要がある。本研究課題において
は、担当疾病に係る研究開発推進の司令塔として難病・小児慢性特定疾病対策を推進、難病の
医療水準の向上や患者の QOL 向上に貢献することを目標とする。具体的には、適切な診療体制
の提案、疫学研究、診断基準・診療ガイドライン等の作成・改訂・普及啓発、小児成人期移行
医療（トランジション）の推進、データベース構築への協力を行う。AMED 研究を含めた関連研
究との連携等により、担当疾病に係る研究開発推進の司令塔として難病・小児慢性特定疾病対
策を推進、難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に貢献することを目標とする。
なお、指定難病検討委員会等からの意見を踏まえ、研究対象疾病の追加を要請する場合が
ある。

（３）求められる成果
〇関連学会、患者会と連携し、研究対象の難病について、診断基準・重症度分類・診療ガイド
ライン等の作成や改訂を行い、関連学会からの承認を得る。
〇良質かつ適切な医療の確保を目指す診療提供体制の提案
〇小児・成人を一体的に研究・診療できる体制の構築
〇指定難病患者データベース等の各種データベース構築への協力
〇AMED 研究を含めた関連研究との連携・取りまとめ
〇国内外の診断・治療方法の開発状況及び国内の治療成績の改善状況に係る情報の取りまとめ
〇関連学会、医療従事者、患者（患者会を含む）及び国民への普及・啓発
〇療養生活やライフステージに応じた生活状況（就学・就労・妊娠出産等）等の患者実態の調
査
※研究開始後、指定難病検討委員会等からの意見を踏まえ、研究対象疾病の追加を要請する場
合がある。

（４）研究費の規模等 ※
採択条件に示す主たる疾病領域毎に研究費の規模が異なるので注意すること。
（研究規模Ａ）
研 究 費 の 規 模：
研 究 実 施 予 定 期 間：

１課題当たり年間 5,000～8,000 千円程度 ※ （間接経費を含む）
最長３年間 令和８年度～令和 10 年
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