要望番号；IV-158
ビデンスを基に欧州でのガイドラインでは、難治性下垂体腫瘍及び下垂体癌の第一選択化
学療法としてテモゾロミド療法の使用が推奨されている。
日本人における有効性について極めて症例数が限られているが、悪性下垂体腺腫を対象と
したテモゾロミド療法で有効例の報告がある。
以上を総合的に判断すると有効性の観点で、要望内容に係る悪性下垂体腺腫（下垂体癌と
難治性下垂体腺腫）に対するテモゾロミド療法は医学薬学上公知と考える。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
外国人における安全性のエビデンスについて、悪性下垂体腺腫を対象としたテモゾロミド
療法の症例報告では、発現した有害事象はいずれも軽度と報告されている。
日本人における安全性について、製造販売後の悪性下垂体腺腫に対するテモゾロミドの使
用症例において発現した重篤な因果関係を否定できない有害事象は、白質脳症、骨髄抑制
及び下垂体の悪性腫瘍であった。
テモゾロミドはすでに悪性神経膠腫患者に対して多くの使用経験があり、要望内容に係る
悪性下垂体腺腫（下垂体癌と難治性下垂体腺腫）に対するテモゾロミド療法は適切に管理
することで忍容可能と考える。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
悪性下垂体腺腫の推定対象患者数は年間 16～20 人程度＊と極めて少なく、臨床試験の実施
は困難な状況である。
悪性下垂体腺腫に対するテモゾロミド療法は、国内外で腫瘍の縮小、奏効が得られ、安全
性も管理可能と考えられている。また、欧州でのガイドラインでは、悪性下垂体腺腫の一
次治療としてテモゾロミド療法が推奨されている。
悪性下垂体腺腫に対するテモゾロミド療法の用法・用量は、本邦では既承認である悪性神
経膠腫の用法・用量と同様である。
以上より、要望内容に係る悪性下垂体腺腫（下垂体癌と難治性下垂体腺腫）に対するテモ
ゾロミド療法の有効性及び安全性は医学薬学上公知と考えられ、また、臨床試験の実施が
困難であることから、公知申請が妥当と考える。
＊：下垂体腺腫の発生率は人口 10 万人あたり年間 2～3 人、このうち 0.1～0.2%程度が下垂体癌であることから（日本内分泌
学会, 2019）、下垂体癌は年間 4～5 人と推定した。難治性下垂体腺腫の患者数に関する詳細な統計データはないものの、下垂
体癌 40 例に対して難治性下垂体腺腫 125 例が報告されていることから（McCormack, 2018）
、難治性下垂体腺腫は下垂体癌の
約 3 倍程度と推測される。よって、下垂体癌と難治性下垂体腺腫を合わせて年間 16～20 人程度と推定した。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
＜効能又は効果＞
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