要望番号；IV-158

３．公知申請の妥当性について
企業見解を提出した企業は、公知申請の妥当性について、下記のとおり説明している。
有効性について、国内外の複数の後方視的研究（別紙の企業見解 p6～7、p12～13）
、国
内外の教科書、診療ガイドライン、公表文献等から、下垂体癌及び難治性下垂体腺腫
に対するテモゾロミド（以下、
「本薬」
）の有効性は期待できる。
安全性について、国内外の複数の後方視的研究（別紙の企業見解 p6～7、p12～13）及
び公表文献において、下垂体癌及び難治性下垂体腺腫に対して本薬を投与した際に認
められた主な有害事象は既知の有害事象であり、新たな安全性上の懸念は認められな
かった。
以上より、下垂体癌及び難治性下垂体腺腫に対する本薬の有用性は医学薬学上公知で
ある。
以上より、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（以下、
「検討会議」
）は、
下垂体癌及び難治性下垂体腺腫に対する本薬の有用性は、医学薬学上公知であると判断し
た。

４．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。
【効能・効果】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
○下垂体癌
○難治性下垂体腺腫
【設定の妥当性について】
本報告書に記載した情報に基づき、下垂体癌及び難治性下垂体腺腫に対する本薬の臨床
的有用性は説明可能と考える（
「３．公知申請の妥当性について」の項参照）ことから、上
記のとおり設定することが適切と判断した。ただし、難治性下垂体腺腫については現時点
で明確な定義がないため、本剤の使用にあたり関連文献（本報告書、国内外のガイドライ
ン等の最新の情報）を熟読することが特に重要であり、その旨を添付文書の重要な基本的
注意の項において注意喚起する必要があると考える。
（２）用法・用量について
用法・用量については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。

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