要望番号；IV-158
下垂体腫瘍のなかには、複数の手術、放射線治療、内科的治療を含む従来の治療に抵抗
性を示し、治療に難渋する下垂体腺腫・癌がある。これらの難治性下垂体腫瘍の内科的
治療としては、DNA アルキル化剤であるテモゾロミドの有効性が報告されている。テ
モゾロミドは、DNA 障害を介して、腫瘍細胞にアポトーシスを引き起こす。下垂体腫
瘍においては、約 70%の症例において治療効果が認められるが、1 年以上の無増悪生存
率は約 50%である。
（４）学会又は組織等の診療ガイドラインへの記載状況
＜海外におけるガイドライン等＞
１）European society of Endocrinology Clinical practice guidelines for the management of
aggressive pituitary tumours and carcinomas.
難治性下垂体腫瘍及び下垂体癌の第一選択化学療法としてテモゾロミド単剤療法の使
用を推奨する。
3 クール後の治療反応の初回評価を推奨する。放射線学的に進行が示された場合、テ
モゾロミド治療を中止する。
標準的な投与計画（28 日ごとに 5 日間連続して 150〜200 mg/m2）の使用を推奨する。
腫瘍の増殖が急速で放射線療法が最大線量に達していない患者では、テモゾロミドと
放射線療法（Stupp protocol）を組み合わせることを推奨する。
一次治療のテモゾロミドに反応した患者では、少なくとも 6 ヵ月以上の治療継続を推
奨する。
テモゾロミド治療で腫瘍が急速に進行した患者では、他の全身化学療法の使用による
試験を提案する。
テモゾロミド治療への反応後に再発した場合、テモゾロミドの 2 回目の投与を提案す
る。
＜日本におけるガイドライン等＞
１）日本内分泌学会. 間脳下垂体機能障害の診断と治療の手引き（平成 30 年度改訂）. 2018.
下垂体腫瘍の増殖性が強い一部にテモゾロミドが有効な例を認めるが、保険適用ではな
い。
６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について
（１）要望内容に係る本邦での開発状況（経緯）等について
本邦では悪性下垂体腺腫（下垂体癌と難治性下垂体腺腫）に対する開発は行われていない。
（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について
１）Hirohata T, et al. DNA mismatch repair protein (MSH6) correlated with the responses of atypical
pituitary adenomas and pituitary carcinomas to temozolomide: The National Cooperative study
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