様式２―１―４－１（別紙）
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画

国立がん研究センター
年度評価
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価指標

項目別評価調書
１－１
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等

がんの本態解明に関す
る研究、がんの予防法や早
期発見手法に関する研究、
アンメットメディカル（未
充足な医療）ニーズに応え
る新規薬剤開発に関する
研究、患者に優しい新規医
療技術開発に関する研究、
免疫療法や遺伝子治療等
をはじめとする様々な医
療技術を組み合わせた新
たな標準治療を創るため
の研究、充実したサバイバ
ーシップを実現する社会
の構築を目指した研究、が
ん対策の効果的な推進と
評価に関する普及・実装科
学研究に取り組む。
上記①及び②の研究・開
発により、医療推進に大き
く貢献する研究成果を中
長期目標期間中に21件以
上あげること。また、中長
期目標期間中の原著論文
数については、4,900件以
上とすること。

能評価し、発がん機構の解
明と同時に新たな治療標的
を同定、動物実験によりPOC
取得を目指す。
・オルガノイドや微小サンプ
リングにより、健常人及び
遺伝素因を有する症例の正
常組織の全ゲノム解析を行
い、変異シグネチャー、ドラ
イバー変異やクローン構造
などの検討を実施、環境因
子及び遺伝素因により体細
胞性変異を蓄積を通して発
がんをきたす機序を明らか
にする。
イ 浸潤・転移・治療抵抗性
獲得などの臨床病態を中心
に、がんの多様性・不均一
性、がん幹細胞・可塑性、が
ん細胞固有の代謝、炎症・免
疫反応を含む微小環境との
相互作用など、がんの分子
生物学的病理学的特徴に基
づいて、がんの個性と個体
内における動態を解明し、
革新的な診断・治療法開発
に資する研究を推進する。

イ 浸潤・転移・治療抵抗性獲
得などの臨床病態を中心に、
がんの多様性・不均一性、がん
幹細胞・可塑性、がん細胞固有
の代謝、炎症・免疫反応を含む
微小環境との相互作用など、
がんの分子生物学的病理学的
特徴に基づいて、がんの個性
と個体内における動態を解明
し、革新的な診断・治療法開発
に資する研究を推進する。
具体的な取り組みは、次の
とおりである。
・RET阻害剤の多がん種への適
応拡大の支援を行い、薬事
申請を行う。
・病院と研究所の連携により、
特異な治療経過を示す患者
に対して、迅速に治療前後
の腫瘍・血液検体の遺伝子
プロファイリングを行う体
制（RAINBOW CLOUDプロジ
ェクト）を維持し、薬剤応答
性の分子機構解明、治療の
効果・耐性予測のバイオマ
ーカーの開発に継続して取
り組む。
・膵がん、胆管がん等の臨床検
体から、がん三次元培養モ
デルやPDXモデルを確⽴す
る。オルガノイドやがん組
織の空間トランスリプトー
ム解析、１細胞解析等の研
究を通じて抽出したがん微

クリーニングを実施し、GLI1がDNA損傷修復経路を
活性化することにより、PARP阻害薬に対する耐性
が獲得されることを明らかにした。
○がん感受性症候群症例の血液細胞コロニーの全ゲ
ノム解析により、健常人に比べて、若年からドライ
バー変異を獲得したクローン性造血が見られてい
ることを明らかにした。

○C-CATデータを申請資料として用いて、RET 阻害
剤の多がん種への適応拡大の薬事承認を得た。
○RAINBOW CLOUDプロジェクトを推進するため、病
院と研究所が連携する形で、遺伝子プロファイリ
ング解析を継続して実施した。
○膵がん、胆管がんに加え、希少がんを含む様々なが
ん種について臨床検体からがんオルガノイドを樹
立し、それらを用いて新規治療標的を同定した。
○空間トランスリプトーム解析や一細胞解析等を用
いて抽出したがん微小環境におけるがん-間質相
互作用の解析を進めるとともに、膵がん肝転移モ
デルを用いてがん-転移先臓器相互作用の解明を
進めた。
○PDXプロジェクト開始後、患者登録数は2,176件、品
質管理後生着確認の積算は667株であり、そのうち
希少がん・肉腫（小児がんを含む）は151株である。
この品質管理済みのJ-PDXリストをHPに公開した。
また、これまで集積されたPDXのオミックス解析結
果に関して、AIによる統合解析を行うためのプロ
グラム開発を進めた。
○骨肉腫などの希少がんやAYA世代のがんにおいて
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自己評価