【課題名】希少難治性疾患のリアルワールドデータ利活用研究（仮題）
【概要】近年、信頼性を確保したリアルワールドデータ（RWD）は産官からも注目されて
いるが、入力者側の負担が増しており、RWD 運営には簡便化・効率化が求められる。
RWD の拡充には簡便かつ多施設で使用可能な、目的に応じた評価指標が必要であり、
RWD を用いた評価指標確立は喫緊の課題である。本公募では既存疾患レジストリやデ
ータベースなどの RWD を活用する際の課題を抽出し、その具体的な解決法を検討す
る。RWD から診療方針の決定に直結する評価指標およびリアルワールドエビデンスを
創出する。
【成果の活用】難病 RWD 利活用研究の課題解決や新しい評価指標確立の Proof of
Concept が得られることで、難病 RWD による創薬研究の推進が加速する。
【課題名】希少難治性疾患における栄養管理のエビデンス創出研究（仮題）
【概要】AMED 難治性疾患実用化研究事業では希少難治性疾患の治療開発として医薬品
開発研究を推進しているが、希少難治性疾患は長期の療養を要する疾患が多数あり栄
養管理は重要な課題である。本公募では、本邦ではまだ実用化されていない栄養管理
法や、栄養管理の有効性や有用性が不明確な疾患に対し、診療方針の決定に直結する
エビデンスを創出し、今後の医療実装に寄与する。さらに、疾患特性・経管栄養や人
工呼吸器使用の有無・年齢・病期等に応じた栄養管理の評価指標を確立する。
【成果の活用】本邦未承認の栄養管理における実用化に資するエビデンスの獲得や栄養
管理が患者の QOL や予後改善への寄与が明らかとなること、病態に応じた栄養管理の
評価指標が確立することで、難病患者の医療の最適化に寄与する。
【課題名】DCT（decentralized clinical trial）を活用した治験課題（仮題）
【概要】患者が実施医療機関へ来院しなくても臨床試験に参加できる DCT が近年注目さ
れており、運動機能障害や専門的医療機関へのアクセスのため通院が困難な場合が多
い難病患者において DCT の実現は大きな意義を有する。従来の治験課題に電子的患者
報告アウトカム（ePRO）等を評価項目として加え、希少難治性疾患の臨床評価に活用
できる DCT の形態を検討する。
【成果の活用】DCT の実例を着実に積み重ねることで、遠隔でも評価可能な臨床評価指
標の開発が促進される。
【課題名】DX（digital transformation）による効率的な創薬標的・シーズ探索研究（仮
題）
【概要】発症メカニズム解明を創薬に繋げるために、デジタル技術を用いた創薬標的・
シーズ探索研究の支援を行う。具体的には、AI・ICT 技術等を活用したスクリーニン
グ系の構築（適切なモダリティ選定と供給方法、薬効・安全性を考慮したメカニズム
の妥当性確認、競合品に比した優位性等）し、ヒット化合物の薬効評価、構造最適化、
探索的薬効評価を行う。
【成果の活用】医薬品開発のシーズを効率的に探索し、実用化研究の加速が得られる。
シーズ探索方法の確立により、多数の疾患に応用できる可能性がある。
Ⅱ

参考
１ 研究事業と各戦略（新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画・フォローアップ、
成長戦略、骨太方針、統合イノベーション戦略、健康・医療戦略）との関係
【新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画 2024 改訂版】（令和６年６月 21 日
閣議決定）
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