栽培、生産技術等に関する研究を支援する。
【期待されるアウトプット】（※）
新モダリティ・先進手法に関する採択課題割合 40％（令和２年度～令和６年度）
【期待されるアウトカム】（※）
創薬等の効率化に資する先進手法の企業導出件数 ６件（令和２年度～令和６年度）
（※）医療分野研究開発推進計画（令和２年３月 27 日決定、令和３年４月６日一部変更）を元に記載。

（２）これまでの研究成果の概要、及び政策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】創薬技術活用 GAPFREE による筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対する薬効評価技
術確立について（平成 31 年度～令和４年度）
【概要】企業との共同研究により、ALS 患者の協力の下、ALS 患者由来 iPS 細胞から運
動神経細胞へ分化・誘導させ、ALS 評価パネル構築を進めた。また、ALS 患者の臨床・
遺 伝 情 報 が 集 積 す る JaCALS （ Japanese Consortium for ALS research ：
https://www.jacals.jp/）のデータ解析結果から、病気の進行パターンが４グループ
に分類できることが明らかにされているため、各グループに相応するパネルが完成
し、新薬候補物質の薬効を評価する基本技術を確立した。
【成果の活用】特定の患者グループに特化して有効性を示す新規 ALS 治療薬を創出する
薬効評価技術が確立され、進行性の難治性神経変性疾患への新薬創出に貢献すること
が期待される。
【課題名】Staple 核酸を利用した新規核酸医薬機序開拓（令和３～５年度）
【概要】標的 mRNA 中に RGq 構造の形成を誘起し、タンパク質翻訳反応を制御する Staple
核酸技術の有用性を明らかにし、ターゲットの mRNA 配列により、種々の疾患に応用
可能な核酸医薬のプラットフォームを構築し、製薬企業と共同研究を開始した。
【成果の活用】疾患発症特有の mRNA 異常をピンポイントで標的化することが可能で、
オフターゲット効果も極めて少ない Staple 核酸技術が確立され、遺伝子異常により
発症する種々疾患の日本発核酸医薬の開発に貢献することが期待される。

２ 令和７年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進する研究課題（増額要求等する課題）の概要、及び
期待される研究成果の政策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】産学官共同 mission-oriented (MO) 型創薬技術研究プロジェクト
【概要】アカデミア・企業が想定している幅広い医療ニーズに対する柔軟な対応が可能
な GAPFREE による創薬研究をさらに機動的かつ効果的に進める必要があり、常設化し
た GAPFREE への企業参画を促し、アカデミア・企業連携による創薬研究を活性化する
ことで、企業による医薬品開発の開始が加速できるよう、産学官の強みを活かした創
薬研究をさらに推進する必要がある。
【成果の活用】GAPFREE において、産学連携により取り組むべき社会的医療ニーズの解
決に必要な基盤を整備し、オープンイノベーションによる研究開発の推進を図る。
【課題領域】新たな医薬品等の評価系技術及び製造・品質管理技術等に関する研究
【概要】医薬品開発の迅速化に向けた創薬基盤技術の底上げを図るため、多様な学問領
域との異分野融合や他事業との連携を推進し、代替動物モデル開発、ヒトでの有効性
予測が可能な前臨床評価技術の開発等の革新的創薬技術の創出、新たなシーズ開発に
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