（令和５年度）
平成 27 年度～29 年度に支援した課題名「遠位型ミオパチーに対する N-アセチルノ
イラミン酸の開発」の医薬品（アセノベル徐放錠 500 mg）が、「縁取り空胞を伴う遠
位型ミオパチーにおける筋力低下の進行抑制」を効能・効果とする新有効成分含有医
薬品として、令和６年２月 29 日に開催された薬事・食品衛生審議会 医薬品第一部会
にて、製造販売承認の可否が審議され、承認を可と判断された。
なお、これまでに実用化に向けた支援をした希少疾病領域の医薬品２件が希少疾病用
医薬品に指定されている。

２ 令和７年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進する研究課題（増額要求等する課題）の概要、及び
期待される研究成果の政策等への活用又は実用化に向けた取組
① 創薬総合支援事業（創薬ブースター）
創薬支援ネットワークを中心とした創薬支援を引き続き推進する。また、モダリティ
や疾患領域に応じて、企業導出に適したステージまで伴走支援が可能となるよう、創薬
ブースターの支援ステージを再編する。これにより、企業固有技術の適用が必要となる
新モダリティ分野のシーズや企業等のニーズの高いがん関連を対象とする疾患領域シ
ーズについては、より早期の企業導出を目指す。一方で、特に、難病等の事業性に課題
のある疾患を対象として、他事業又は企業へ橋渡しが容易となる完成度の高い薬剤を取
得できるステージまで支援する。このために、文部科学省の事業である橋渡し研究プロ
グラム等の AMED 内他事業との連携をさらに促進し、創薬コーディネーターによる伴走
支援の充実を行う（拡充・新規課題の採択）。
【課題名】転座型がん遺伝子の新規核酸医薬品の探索
【概要】橋渡し研究プログラムとの連携により推薦された課題で、核酸製剤で転座型が
ん遺伝子を阻害することにより、腫瘍細胞の増殖を抑制し、腫瘍のみを死滅させる薬剤
の創出を目指している。創薬ブースターの支援において、研究者がスクリーニングによ
り取得した核酸を用いて in vitro 及び in vivo 評価試験を実施し、薬効等の十分なデ
ータを取得する必要がある。
【成果の活用】創薬ブースターにおける支援終了後は、橋渡し連携拠点において、企業
への技術移転又は企業との共同研究を支援し、前臨床開発を加速させ、早期に臨床試験
開始を目指す。
② 創薬支援効率化事業
製薬企業 21 社が会員となり実用化への橋渡しの仕組みを持つ産学協働スクリーニン
グコンソーシアムの令和７年度での活動終了に向けた対応を行う。
【課題名】産学協働スクリーニングコンソーシアム（DISC）
【概要】産学協働スクリーニングコンソーシアムの会員企業である製薬企業 21 社から
提供された約 30 万化合物からなるライブラリーと、AMED が市販化合物より選定し購入
した低分子と中分子からなる約９万の購入化合物ライブラリーを用いて、創薬ブースタ
ー支援テーマのスクリーニングを実施し、得られたヒット化合物について会員企業が導
入評価を行うことで実用化につなげる。令和７年度は活動最終年度となるため、令和７
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