年度初旬までにスクリーニングを実施した課題について、企業が導入評価を行う。また、
AMED が構築した購入化合物ライブラリーを創薬ブースターで継続活用できるよう、適
切な化合物保管先を選定し移管する。
【成果の活用】ヒット化合物が会員企業に導入された場合は、当該企業において実用化
に向けた研究が継続される。また、AMED 購入化合物の移管により、コンソーシアム活動
終了後もアカデミアにおいて購入化合物ライブラリーの活用が可能となる。
③ 希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業
希少疾病は一疾患あたりの症例数が少なく、治療法が未確立の疾患に関する医薬品開
発の必要性は高く、国が主体的に支援すべき領域である。また、本邦におけるドラッグ
ロスの課題は希少疾病用医薬品が多く、近年では希少疾病用医薬品等の指定に関する通
知が改正（令和６年１月 16 日付 医薬薬審発 0116 第１号、厚生労働省医薬局医薬品審
査管理課長、医薬機審発 0116 第１号、医療機器審査管理課長連名通知）され、非臨床
試験結果等を踏まえたより早期の段階から指定の判断がなされること等、その指定基準
がより明確となったことで、今後、早期の段階も含めて、希少疾病用医薬品の指定を目
指す品目の開発がさらに拡充するものと考えられる。
このような希少疾病用医薬品の高まる社会的ニーズに対応するため、本事業におい
て、企業の研究進捗に応じた機動的な公募の実施等に対応できる体制構築と、スタート
アップ等に対するより長期間の支援を行い、希少疾病用医薬品の実用化を推進する（拡
充・採択課題数の増）。
【課題名】再発・難治性悪性神経膠腫に対する放射性治療薬の開発（64Cu-ATSM）
【概要】悪性神経膠腫は脳への浸潤性が高いため外科手術において腫瘍をすべて取り
除くことは不可能であり、放射線治療・化学療法に対しても十分な治療効果が期待で
きないことから、新規の治療薬の開発が望まれている。そのため、悪性神経膠腫の治
療薬の臨床試験開始を目指して開発を加速させる必要がある。
【成果の活用】再発・難治性悪性神経膠腫の治療薬の開発、希少疾病用医薬品指定及び
製造販売承認の取得に向けて、臨床開発が加速される。
（２）新規研究課題として優先的に推進する研究課題の概要、及び期待される研究成果の政
策等への活用又は実用化に向けた取組
① 創薬支援効率化事業
【課題名】新モダリティ（バイオ）コンソーシアム、精度管理データに基づく実用化支
援
【概要】現在の創薬ブースターでの導出は低分子分野が中心であり、創薬環境の変化に
伴うモダリティの多様化に対応できておらず、特に新モダリティはより早期の段階から
具体的な創薬技術をもつ企業パートナーとの連携が不可欠である。また、導出先につい
ては製薬企業に加え、新たにスタートアップやベンチャーキャピタル等の創薬プレーヤ
ーにも導出するための仕組みを新たに構築する必要がある。
このような状況を踏まえ、モダリティの多様化（特に、抗体、核酸、遺伝子治療、細
胞治療等）に対応する新規モダリティを対象とした産官学協働の新たなマッチングの場
の提供（スタートアップ支援含む）、製薬企業が把握する医療上の社会的ニーズに基づ
くシーズ評価（委託による精度管理された薬効試験等）を行う。
【成果の活用】特にバイオ医薬品において、アカデミアのシーズと企業の創薬技術の早
期マッチング及び最適な組合せの実証を通じて、企業導出を促進する場を提供するこ
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