臨床研究・治験実施件数 ２件
生物統計家育成推進事業 育成学生数 10～20 名
【期待されるアウトカム】（※）
＜医薬品プロジェクト＞
研究成果が企業への導出・早期承認につながることで、一日も早く革新的医薬品が患者
に届くことに貢献する。
・シーズの企業への導出件数 10 件
・薬事承認件数（新薬、適応拡大） 10 件
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行状況 40 件
＜シーズ開発・研究基盤プロジェクト＞
・生物統計家育成推進事業
質の高い生物統計家の育成を継続して行い、修了生の半数以上がアカデミアへ就職する
ことにより、質の高い臨床研究・治験の実施へつなげる。
・アジア地域における臨床研究・治験ネットワークの構築事業
アジア諸国での医薬品・医療機器等の承認に繋がる事例 ２件
（※）医療分野研究開発推進計画（令和２年３月 27 日決定、令和３年４月６日一部変更）を元に記載。

（２）これまでの研究成果の概要、及び政策等への活用又は実用化に向けた取組
＜医薬品プロジェクト＞
【課題名】再発・難治性悪性神経膠腫に対する治療用放射性薬剤 64Cu-ATSM の有効性を
検証する研究開発（令和５～８年度）
【概要】放射性薬剤 64Cu-ATSM が、膠芽腫など低酸素化脳腫瘍に高集積し、腫瘍に対し
治療効果を発揮することを第 I 相試験で確認し、人に対する投与量を決定し（令和５年
度）、有効性を検証するランダム化医師主導治験の準備を開始した。
【成果の活用】国内で開発された 64Cu-ATSM の承認により、難治癌である膠芽腫に対す
る新たな治療薬の開発に貢献することが期待される。
【課題名】
「肺非結核性抗酸菌症に対する GM-CSF 吸入療法」の開発に向けた特定臨床研
究（令和３～５年度）
【概要】GM-CSF（顆粒球マクロファージコロニー刺激因子）吸入療法を用いた難治性の
肺非結核性抗酸菌（NTM）症に対する前期第Ⅱ相特定臨床研究（GNP 試験）の結果を受け、
試験薬「サルグラモスチム」の開発・販売企業との合意のもと、多剤併用化学療法が奏
功した肺 NTM 症患者に対するメインテナンス治療として、GM-CSF 吸入を用いた前期第
Ⅱ相医師主導治験（GUARD 試験）を計画した。
【成果の活用】肺 NTM 症に対して抗菌薬治療を補完する新たな治療戦略としての GM-CSF
吸入療法の薬事承認が期待される。
＜シーズ開発・研究基盤プロジェクト＞
【課題名】生物統計家育成推進事業（旧：生物統計家育成支援事業）（平成 28 年度～）
【概要】平成 28 年度に生物統計家育成拠点として、
「東京大学大学院」と「京都大学大
学院」を各々核とする２つの拠点を選定し、製薬企業からの寄附金と国の研究資金を基
に、産学官が一体となった環境整備事業を開始した。令和３年度以降は、卒後教育を加
えた一貫した育成プログラムを実施することで、生物統計家育成の推進を図っている。
- 2018 年度入学 合計 22 名
- 2019 年度入学 合計 19 名、2019 年（2020 年３月）度修了 合計 20 名
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