開発が求められている。新規メカニズムに基づく抗ウイルス効果を示す化合物や薬剤
耐性ウイルスに有効な化合物等の探索、Ｂ型肝炎の新規治療薬の候補となり得る新規
化合物の探索、既存薬剤やその周辺化合物または新規骨格の探索による新薬開発を行
う。
【成果の活用】新たなシーズの同定及び化合物の構造解析、治療薬の候補となる化合物
の作用機序のさらなる解明を行い、実用化に向けたＢ型肝炎治療法の開発を支援す
る。肝炎対策の戦略目標である「B 型肝炎の完全克服」に資する成果が期待できる。
【課題名】Ｂ型肝炎ウイルス持続感染実験モデルを用いた病態解明及び新しい治療法の
開発に資する研究
【概要】Ｂ型肝炎ウイルスの感染培養系や感染動物モデルはより効率的かつ再現性に
優れた系が必要とされている。また、ウイルスのレセプターによる感染機構の一部が
明らかとなり、創薬の候補となる化合物も見出されているが、感染・複製機構は未だ
十分には解明されていないため、基盤研究の推進と、感染サイクルや免疫応答等に基
づいた先進的な治療薬の開発を行う。Ｂ型肝炎ウイルスの感染メカニズムや病状の進
展機構等の解明を行うことにより、新規治療薬の開発を目指す。
【成果の活用】Ｂ型肝炎ウイルスが感染し肝炎の発症が観察できる実験動物モデルの確
立し、Ｂ型肝炎ウイルス感染時の宿主因子に係る新たな知見の創出、Ｂ型肝炎治療薬
の新規ターゲットの同定が期待される。
（ⅱ）肝炎等克服緊急対策研究事業
【課題名】肝炎ウイルスの感染サイクルと病原性発現機構解明に関する研究
【概要】Ｃ型肝炎については、インターフェロンフリー治療の登場により治療成績の改
善がもたらされたが、治療が不成功になると、薬剤耐性変異が出現し、さらに治療困
難になる。そのため、Ｃ型肝炎ウイルス増殖機序の解析に基づいた既存の薬剤とは作
用機序の異なる抗ウイルス薬候補の開発が課題である。また、Ｂ型肝炎については、
がん治療の際や肝移植後等の再活性化が問題となっている。肝炎ウイルス培養系を用
いた感染複製増殖過程の解明、病原性発現機構や薬剤感受性の解析、新規感染動物モ
デルの開発等を基盤的研究を通じて、革新的な医療技術の創出に資する知見の創出、
新規治療法の開発を目指す。
【成果の活用】いまだにウイルスを排除できる根治薬がないＢ型肝炎の研究開発の継続
や、Ｃ型肝炎ウイルス排除後の発がん等への対応をはかるため、ゲノミクスを踏まえ
たマルチオミックス、再生医療、免疫学系等の分野における新しい技術を病態毎の肝
疾患研究へ活用する。病態解明による抗ウイルス薬候補の開発、非臨床的 POC を確保
し他の統合プロジェクトや企業等への導出をはかる。また、治療抵抗性を示す症例に
対する対策法の確立とガイドラインの改訂に寄与する。
【課題名】革新的技術を用いた抗線維化療法の開発に関する研究
【概要】肝硬変や肝不全に対しては、肝移植以外に未だ有用な根治的治療法がなく、特
に、非代償性肝硬変の多くの症例で対症療法が主体となっており、根本治療は肝移植
しか無いが、肝移植はドナー不足や患者負担などの問題がある。そこで、各種多能性
細胞や遺伝子編集技術等の新たな技術を活用し技術を利用し、病態改善、肝機能の維
持回復、肝線維化の抑制・軽減に繋がる治療法の開発を行う。
【成果の活用】肝硬変の治療に係る医薬品の開発等に係る研究を促進し、肝硬変、肝不
全に対する革新的技術を活用した治療法の確立、再生医療技術等を応用した疾患モデ
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