医薬品としての開発が進んでいる。薬事承認を受けた医薬品としてエクソソーム製剤
が実用化され、既存のモダリティにない有効性を示す治療薬として活用されるには、
品質安全性確保のための評価法の開発と規制要件の確立が緊縛の課題である。本研究
開発課題では、エクソソーム製剤の有効性・安全性に関する in vitro 及び in vivo
評価系の開発、細胞基材及び製品の不均一性プロファイルの解析法開発と品質管理手
法の提案、並びにエクソソーム製剤の臨床試験開始にむけた品質安全性確保のための
ガイダンス案の作成を実施する。
【成果の活用】治験開始までに実施すべきエクソソーム製剤の品質及び安全性に関する
評価の内容が明らかとなることによって、エクソソーム製剤の開発の効率化と被験者
の安全性が確保され、品質安全性の確保されたエクソソーム製剤の迅速な開発につな
がることが期待される。
＜医薬品等に係る薬事規制の国際調和に資する研究＞
【課題名】新規 in vitro 評価系を用いた医薬品等の安全性・薬物動態試験等の国際調
和に資する研究
【概要】3Rs（replacement, reduction, refinement）の原則のもと、医薬品開発におけ
る動物実験の削減に関する取り組みが進む中、生体模倣システム（MPS）やオルガノイ
ド等のヒトへの外挿性の高い新規 in vitro 評価系の開発・利活用への期待が高まっ
ている。再現性やユーザビリティーの高い MPS 等の新規 in vitro 評価法の開発及び
利活用において国際的な遅れをとらないためにも、我が国発の具体的な評価モデルの
確立・提案と国際調和にむけた体制作りが必要である。本研究開発課題では、MPS 等
の新規 in vitro 評価系のモデル開発、及び、国際的な動向を踏まえた医薬品開発に
おける利活用に関する議論を進め、将来的な ICH（医薬品規制調和国際会議）ガイド
ラインへの反映を見据えた OECD テストガイドライン等の提案を行う。
【成果の活用】国際的な整合性のとれた新規 in vitro 評価系を用いたデータ利活用に
より動物実験の削減に貢献するほか、非臨床試験のヒト外挿性向上による医薬品候補
化合物の上市率向上を通じて安全かつ迅速に国民への新規医薬品の提供が可能とな
る。
＜医薬品等の品質、有効性、安全性等の評価、分析法等の開発に資する研究＞
【課題名】モダリティ特有の要因に着目した機械学習利用プログラム医療機器の性能変
化に関する研究
【概要】近年、機械学習（ML）に基づいた AI を利用した医療機器プログラム（SaMD）と
して画像診断支援だけでなく行動変容などを目的とした製品の開発が進んでいる。そ
のため、市販後学習プロセスとその特性に応じた性能評価プロセスとを連動させる必
要があり、これまでにシンチグラフィに適用可能な SaMD モデルにおいて性能評価プ
ロセスの妥当性について検証されているが、その成果の一般化に向けて他のモダリテ
ィを利用した診断支援 SaMD において同様の研究を行う必要がある。また、行動変容
を目的とした ML 利用 SaMD の適切な規制の構築に向けて、診断支援を目的とした ML
利用 SaMD との共通した留意点を新たに洗い出す必要が生じている。本研究では、ML
利用 SaMD の迅速な上市化に必要な規制環境を整備するため、種々のモダリティを対
象とした ML 利用 SaMD の市販後学習及び性能評価手法の実態を調査するとともに、実
証実験を通じて市販後学習プロセスにおけるモダリティ毎の問題点の整理と解決策
の提示を行い、関連する国際標準への反映を目指す。さらに、行動変容系 SaMD にお
ける留意点との共通性についての検討も試みる。
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