研究成果の科学誌（インパクトファクター５以上）への論文掲載数（再生医療等実用化
研究事業（厚）、再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム（旧再生医療実現拠
点ネットワークプログラム）
（文）、再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開
発事業（経）合算：400 件）
【期待されるアウトカム】（※）
国内で実用化された再生医療等技術の世界的な市場展開も視野に入れた研究支援を
行うことで、国際的に発信すべき細胞の安全性評価方法、製造方法や品質管理方法等の
確立が期待される。また、さらなる産学連携により、アカデミア発のシーズを速やかに
企業治験（再生医療等製品の開発）につなげる研究の増加も期待される。
【令和２年度～令和６年度までの KPI】
企業へ導出される段階に至った研究課題数：５件
薬事承認件数（新薬、適応拡大）：１件
（※）医療分野研究開発推進計画（令和２年３月 27 日決定、令和３年４月６日一部変更）を元に記載。

（２）これまでの研究成果の概要、及び政策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】「重症高アンモニア血症を生じる先天性尿素サイクル異常症に対するヒト ES
細胞由来肝細胞(HAES)移植治療の医師主導治験」の完遂（令和４年度）
【概要】重症高アンモニア血症を生じる先天性代謝異常症（先天性尿素サイクル異常症）
に対し、ES 細胞由来の肝細胞製剤を令和元年 10 月に１例目の移植を実施。予定症例
数の治験をすべて完了し、有効性と安全性を確認できた。
【成果の活用】尿素サイクル異常症は肝臓内でアンモニアが分解できなくなる難病で、
治療には生体肝移植が必要となる。生後 3 ヶ月から 5 ヶ月くらいまでは移植が受けら
れないため、肝臓移植までの橋渡し治療に活用する。

２ 令和７年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進する研究課題（増額要求等する課題）の概要、及び
期待される研究成果の政策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】再生医療・細胞治療・ex vivo 遺伝子治療用製品の産学連携による開発研究
（医師主導治験・臨床研究）
【概要】経済財政運営と改革の基本方針 2022 において、
「社会課題を経済成長のエンジ
ンへと押し上げていくためには、科学技術・イノベーションの力が不可欠である。特
に、
（中略）再生・細胞医療・遺伝子治療等のバイオテクノロジー・医療分野は我が国
の国益に直結する科学技術分野である」とされていることを踏まえ、アカデミアと企
業との共同研究に対して支援を行い、再生医療等製品又は再生医療に用いる医療機器
としての薬事承認申請を目指した医師主導治験・臨床研究をより一層推進する必要が
ある。
【成果の活用】再生医療等製品又は再生・細胞医療・遺伝子治療に用いる医療機器とし
ての薬事承認申請を目指した医師主導治験の実施を促進することで、より多くのアカ
デミア発のシーズが実用化されることが期待される。
（２）新規研究課題として優先的に推進する研究課題の概要、及び期待される研究成果の政
策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】アカデミア発の再生医療等製品を企業の協力を得て開発する研究
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