含めた治療技術開発に資する研究支援を行う。「診療に直結するエビデンス創出研究」
において、厚生労働科学研究と連携して診療ガイドライン等の作成・改訂に資する実用
化を目指したエビデンスの創出、希少難治性疾患の全ゲノム等解析に関する研究、未診
断疾患の患者還元を推進する研究等を実施する。
「疾患基礎研究」のモダリティにおいては、先端技術かつ希少難治性疾患における独
創性に富んだ解析技術を活用した研究を実施する。また、医療研究開発が進みにくい超
希少難治性疾患に関する研究を充実させる。加えて、創薬シーズ開発に繋がる病態解明
研究を若手研究者に実施させることで、長期間の実施が予想される実用化につながる基
礎研究を推進するとともに研究人材の育成を行う。
【期待されるアウトプット】（※）
令和７年度までに、
①医薬品プロジェクト
・非臨床 POC の取得２件・臨床 POC の取得３件
②医療機器・ヘルスケアプロジェクト
・医療機器のクラスⅢ・Ⅳの医療機器の開発を目指す課題採択率 25%
③再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト
・非臨床 POC 取得１件（うち遺伝子治療１件）、治験移行数１件（うち遺伝子治療１件）
④ゲノム・データ基盤プロジェクト
・研究成果の科学誌（インパクトファクター５以上）への論文掲載件数 175 件、科学誌
（インパクトファクター５未満等の他の科学誌）への論文掲載状況 ※その他管理指
標のため件数目標は設定せず
・新たな疾患関連遺伝子・薬剤関連遺伝子の同定 16 件
【期待されるアウトカム】（※）
令和７年度までに、
①医薬品プロジェクト
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行状況 ※その他管理指標のため件数目標
は設定せず
②医療機器・ヘルスケアプロジェクト
・医療機器のクラスⅢ・Ⅳの医療機器の薬事承認件数１件
③再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト
・企業へ導出される段階に至った研究課題数１件（うち遺伝子治療１件）（うち企業へ
導出された件数１件）
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行状況 ※その他管理指標のため件数目標
は設定せず
⑤疾患基礎研究プロジェクト
・シーズの他の統合プロジェクトや企業等への導出件数 10 件
（※）医療分野研究開発推進計画（令和２年３月 27 日決定、令和３年４月６日一部変更）を元に記載。

（２）これまでの研究成果の概要、及び政策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】難治性腎障害の重症化要因の解析と治療法最適化を実現するためのリアルワ
ールドデータ/ICT 技術を活用したエビデンス創出（令和３～５年度）
【概要】日本腎臓学会の全面的な協力の下オールジャパン体制で構築した、電子カルテ
の医療情報を自動的に抽出する精緻な疾患レジストリのリアルワールドデータを、人
工知能（AI）の機械学習・深層学習を用いて解析し、非侵襲的な重症度・予後予測モ
デルを新たに見出した。本研究成果は国際誌である NEPHROLOGY に掲載された。
【成果の活用】疾患レジストリの頑健性が証明されたことで、今後の創薬研究への応用
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