克服に向けた研究推進の提言 2022」等においても、個別化医療の実現に向けた研究
を促進するためには多施設共同研究が極めて重要、と掲げられていることから、学会
連携を推進し、当該課題の採択数を拡充する必要がある。
【成果の活用】採択数拡充により多施設共同研究体制の整備が加速され、効率的かつ網
羅的なデータ・サンプルの解析が可能となり、エビデンスの質・数が向上することが
期待される。
【課題名】再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備に関する研究課題
【概要】難治性疾患実用化研究事業では毎年薬事承認を得ているが、現在は既承認薬を
用い難病での承認を取得したドラッグリポジショニングが多い。一方、既存医薬品と
特徴が異なり難病での有用性が期待できる再生医療等製品では、国内承認 20 品目と
増加しつつあるが海外発のシーズも少なくない。その中で再生医療等製品では日本は
iPS 細胞論文数が世界 2 位、First in human の多くが日本で実施されるなど、世界で
も本領域の基礎研究から臨床研究にいたる過程での能力は上位にある（第 10 回再生・
細胞医療・遺伝子治療開発協議会 令和６年４月）。
今後、日本発かつ新規の創薬研究力を強化する上で、再生医療等製品のシーズ拡充と
そのための研究環境の充実が望まれる。
【成果の活用】シーズ探索研究の支援により治験準備に進む状況に達する研究班が増加
し、再生・細胞医療・遺伝子治療に関する希少難治性疾患実用化研究のさらなる躍進
が見込まれる。
（２）新規研究課題として優先的に推進する研究課題の概要、及び期待される研究成果の政
策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】若手研究者による希少難治性疾患の病態解明による創薬標的の探索（病態解
明・若手・Research 0）および若手研究者による希少難治性疾患の病態メカニズムに
基づいた創薬標的の検証（病態解明・若手・Research 1）
【概要】病態解明枠は採択率が 10%以下と低く、創薬研究にステップアップする割合も
10%以下と、希少難治性疾患の実用化研究における律速となっている。そのため患者
に成果を届けるためには、基礎研究者の数および質の向上が重要である。特に、令
和 4 年度から開始した病態解明・若手枠では採択数、研究期間、研究費のいずれも
病態解明枠（年齢制限なし）に比べ少なく、若手研究者の支援強化は喫緊の課題で
ある。また医薬品開発は承認まで長期に及ぶことからも、若手研究者が実用化を目
指した研究開発に取り組むための支援は重要である。令和６年度からは公募枠を新
設し、実用化研究の推進をより進めるために創薬標的の探索（病態解明・Research
0）と病態メカニズムに基づいた創薬標的の検証（病態解明・Research 1）を行う。
若手研究者に対しても実用化への支援強化のために、病態解明・若手・Research 0
および病態解明・若手・Research １を新設し、十分な採択数、研究費を確保するこ
とで実用化研究のボトムアップを図る。
【成果の活用】若手研究者ならではの革新的、独創性に富んだ研究を増加させ、病態
解明研究の盤石な体制を構築するとともに、ステップアップする課題を増加させる
ことで、実用化研究の支援を強化する。若手研究者の実用化をより意識した研究開
発を推進する。

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