予測 AI の構築が進捗し、予測精度の向上を確認した。また、DISC においては、令和２
年度から令和５年度までの期間において、コンソーシアム会員企業 21 社から提供され
た約 30 万化合物からなるライブラリーと、AMED が市販化合物より選定し購入した低分
子と中分子からなる約９万の購入化合物ライブラリーを用いたスクリーニングを６課
題実施し、うち３課題で４社への企業導出につながった。
【成果の活用】アカデミアにおいて、DAIIA で構築中の創薬 AI プラットフォームを用い
て、創薬ターゲット数種類に対する創薬研究における応用を開始した。今後、製薬企業
におけるテスト利用も開始する。事業終了までに創薬の現場で活用できる統合創薬 AI
プラットフォームを構築し、日本のアカデミア及び製薬企業の創薬プロセスを飛躍的に
効率化することを目指す。また、スクリーニングによって得られた DISC ヒット化合物
を導入した会員企業において、実用化に向けて研究が継続される。
（令和３年度）
・
「産学連携による次世代創薬 AI 開発事業（DAIIA）」において、製薬企業からデータ提
供等をうけ統合創薬 AI プラットフォーム構築を目指し、研究機関と企業の連携体制
を構築した。
・革新的医薬品の創出確率向上のため、「産学協働スクリーニングコンソーシアム事業
（DISC）」において令和２年度より中分子ライブラリー構築を開始し、令和３年度から
は文部科学省 BINDS 事業と連携し、同事業における中分子ライブラリーの利活用が可
能となった。
（令和 4 年度）
・
「産学連携による次世代創薬 AI 開発事業（DAIIA）」において、これまでに参画企業が
保有する創薬研究データ（構造情報付き 100 万化合物以上、1500 万ポイント以上のデ
ータ）の提供を受け、それに基づく予測 AI の構築が進捗し、予測精度の向上を確認し
た。
（令和 5 年度）
・
「産学連携による次世代創薬 AI 開発事業（DAIIA）」において、製薬企業が安心してデ
ータ提供を行えるよう、各社の情報セキュリティポリシー、データの提供方法及びネ
ットワーク環境等に応じた連合学習運用環境の整備とセキュリティ強化を行い、当該
取組みにより、10 社を越える製薬企業の秘匿性の高いデータを広く集約することがで
き、高精度な AI 創薬モデルの構築が可能となった。
③ 希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業
【課題名】抗 FGF2 アプタマー（RBM-007）を用いた軟骨無形成症治療薬の開発（令和 5
年度終了）
【概要】希少疾病である軟骨無形成症患者を対象に治験薬を投与したときの有効性及び
安全性を観察試験で得られたデータと比較検討するため、観察試験、前期第Ⅱ相試験及
び長期投与試験が実施された。
【成果の活用】希少疾病用医薬品指定及び製造販売承認の取得に向けて、臨床開発が継
続される。
（令和２年度）
平成 27 年度～29 年度に本事業で実用化に向けた支援をしたアセノイラミン酸（課
題名「遠位型ミオパチーに対する N-アセチルノイラミン酸の開発」）が、令和２年度
に希少疾病用医薬品として指定された。
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