よむ、つかう、まなぶ。
資料2‐1 令和６年度 業務実績評価書（案） (7 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59633.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第39回 8／5）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
様式２―１―４－１（別紙）
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
第３ 研究開発の成果の最
大化その他の業務の質の
向上に関する事項
第１ 研究開発の成果の最大
化その他の業務の質の向上
に関する事項
第１ 研究開発の成果の最大
化その他の業務の質の向上
に関する事項
＜定量的指標＞
１．研究・開発に関する事
項
１．研究・開発に関する事項
１．研究・開発に関する事項
■
精神・神経疾患等に関する
高度かつ専門的な医療及び精
神保健の向上を図り、もって
公衆衛生の向上及び増進に寄
与することを目的とするセン
ターにおいて早急又は積極的
に取り組む必要があると考え
られる以下の研究開発の成果
の最大化を図るため、センタ
ーの持つ資源を活用して重点
的に研究開発を行う。
また、「健康・医療戦略」
（ 令 和２ 年３ 月 2 7 日閣 議 決
定）に即して策定された「医療
分野研究開発推進計画」
（令和
２年３月27日健康・医療戦略
推進本部決定）を踏まえ、精神
・神経疾患等に係る質の高い
臨床研究及び治験を実施する
体制を整備するため、医療法（
昭和 23 年法律第 205 号）上
に位置付けられた国際水準の
臨床研究や医師主導治験の中
心的役割を担う臨床研究中核
病院を目指すとともに、症例
及びバイオリソースの集積性
の向上、臨床研究及び治験の
手続の効率化、専門家の育成
等に取り組み、研究開発の環
境整備を行う。
さらに、精神保健及び精神
障害者福祉に関する法律（昭
和25年法律第123号）第41条第
１項の規定に基づき定められ
た「良質かつ適切な精神障害
者に対する医療の提供を確保
するための指針」
（平成26年厚
生労働省告示第65号）を踏ま
え、精神医療に関する研究を
推進するとともに、
「自殺総合
対策大綱」（平成29年７月25
日閣議決定）を踏まえ、自殺予
防研究を推進する。
医療推進に大き
く貢献する研究成
果を中長期目標の
期間中に26件以上
あげる。
■
英文・和文の原
著論文及び総説の
発表総数を中長期
目標の期間中に
3,800 件 以 上 あ げ
る。
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
１－１
自己評価
＜評定と根拠＞
評定： Ｓ
医療推進に大きく貢献する研究成果については、以
下のとおり。
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬開発への
戦略的取り組み
・脳の免疫細胞がシナプスを選んで除去する仕組み
を解明
・飲料とうつ病の関連を解析
令和６年度における研究開発の成果の最大化その
他の業務の質の向上に係る成果は、以下のとおり目
標を上回っており「研究開発成果の最大化」に向け
て原著論文及び総説の発表総数、医療推進に大きく
貢献する研究成果並びにそれらを含む研究成果の科
学的意義が高く特別な成果の創出として医療推進に
大きく貢献することが期待できる。よって、自己評
価を S としている。
一般的に原著論文及び総説の増減の状況は、当該研 ＜目標の内容①＞
当センターの目的に基づき精神・神経疾患等に関
究機関の活性状況を示すものとされる。令和６年度の
原著論文及び総説の発表件数は、下表のとおりであ する高度かつ専門的な医療の向上のため、当該医療
分野の推進に大きく貢献する研究成果を中長期目標
る。
原著論文の発表については、広く情報提供を行う見 期間中に 26 件以上あげる。
地から、HP上で公表している。
また、特に画期的な研究成果については、個別にプ ＜目標と実績の比較＞
令和６年度においては、次のとおり医療推進に大
レスリリースを行っている。
きく貢献する研究成果をあげることができた。
これらの研究成果は、いずれも革新的な研究であ
【原著論文等件数推移】
り海外の著名誌に論文を投稿して Accept され、発表
※下段件数は、英文内数
されたものばかりであり、注目論文として取り上げ
られるなど、国際水準を十分満たし、反響が大きく
R3
R4
R5
R6
R7
R8
国内外で評価されている。
506
488
388
469
原著
472
451
350
423
論文
ア デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬開
291
266
240
197
総説
発への戦略的取り組み
26
20
7
18
797
754
628
666
合計
498
471
357
441
希少難病であるデュシェンヌ型筋ジストロ
フィーに関する、日本・NCNP発の 画期的治療
薬開発がさらに発展。
これまでに唯一実用化されてきた「エクソン
53スキップ型」治療薬ビルトラルセンに次い
で、
「エクソン44スキップ型」治療薬（ブロギジ
ルセン： NS-089/NCNP-02）を用いた医師主導
治験（First In Human試験）で有望な成果が得
られ、第Ⅱ相国際共同治験を開始した。
論文名：Phase I/II Trial of Brogidirsen:
Dual-Targeting Antisense Oligonucleotides
for Exon 44 Skipping in Duchenne Muscular
Dystrophy.
掲載誌：Cell Reports Medicine
イ
・高度かつ専門的な新しい治
療法やその他の治療成績向
上に資するための研究開発
脳の免疫細胞がシナプスを選んで除去する
仕組みを解明
脳の中では、不要な神経のつながり（シナプ
ス）を適切に取り除くことが、正しい神経回路
の形成に欠かせない。本研究では、リアルタイ
ムかつ高解像度でシナプス除去を観察・操作で
きる手法を確立し、脳の免疫細胞であるマイク
ログリアが生きた神経細胞から特定のシナプ
スを選んで除去する仕組みを明らかにした。神
経活動が高まると、シナプス局所でカスパーゼ
・難治性・希少性の疾患に関
する研究開発
・学会等が作成する診療ガイ
ドラインの作成・改訂及び
6 / 148
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
第３ 研究開発の成果の最
大化その他の業務の質の
向上に関する事項
第１ 研究開発の成果の最大
化その他の業務の質の向上
に関する事項
第１ 研究開発の成果の最大
化その他の業務の質の向上
に関する事項
＜定量的指標＞
１．研究・開発に関する事
項
１．研究・開発に関する事項
１．研究・開発に関する事項
■
精神・神経疾患等に関する
高度かつ専門的な医療及び精
神保健の向上を図り、もって
公衆衛生の向上及び増進に寄
与することを目的とするセン
ターにおいて早急又は積極的
に取り組む必要があると考え
られる以下の研究開発の成果
の最大化を図るため、センタ
ーの持つ資源を活用して重点
的に研究開発を行う。
また、「健康・医療戦略」
（ 令 和２ 年３ 月 2 7 日閣 議 決
定）に即して策定された「医療
分野研究開発推進計画」
（令和
２年３月27日健康・医療戦略
推進本部決定）を踏まえ、精神
・神経疾患等に係る質の高い
臨床研究及び治験を実施する
体制を整備するため、医療法（
昭和 23 年法律第 205 号）上
に位置付けられた国際水準の
臨床研究や医師主導治験の中
心的役割を担う臨床研究中核
病院を目指すとともに、症例
及びバイオリソースの集積性
の向上、臨床研究及び治験の
手続の効率化、専門家の育成
等に取り組み、研究開発の環
境整備を行う。
さらに、精神保健及び精神
障害者福祉に関する法律（昭
和25年法律第123号）第41条第
１項の規定に基づき定められ
た「良質かつ適切な精神障害
者に対する医療の提供を確保
するための指針」
（平成26年厚
生労働省告示第65号）を踏ま
え、精神医療に関する研究を
推進するとともに、
「自殺総合
対策大綱」（平成29年７月25
日閣議決定）を踏まえ、自殺予
防研究を推進する。
医療推進に大き
く貢献する研究成
果を中長期目標の
期間中に26件以上
あげる。
■
英文・和文の原
著論文及び総説の
発表総数を中長期
目標の期間中に
3,800 件 以 上 あ げ
る。
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
１－１
自己評価
＜評定と根拠＞
評定： Ｓ
医療推進に大きく貢献する研究成果については、以
下のとおり。
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬開発への
戦略的取り組み
・脳の免疫細胞がシナプスを選んで除去する仕組み
を解明
・飲料とうつ病の関連を解析
令和６年度における研究開発の成果の最大化その
他の業務の質の向上に係る成果は、以下のとおり目
標を上回っており「研究開発成果の最大化」に向け
て原著論文及び総説の発表総数、医療推進に大きく
貢献する研究成果並びにそれらを含む研究成果の科
学的意義が高く特別な成果の創出として医療推進に
大きく貢献することが期待できる。よって、自己評
価を S としている。
一般的に原著論文及び総説の増減の状況は、当該研 ＜目標の内容①＞
当センターの目的に基づき精神・神経疾患等に関
究機関の活性状況を示すものとされる。令和６年度の
原著論文及び総説の発表件数は、下表のとおりであ する高度かつ専門的な医療の向上のため、当該医療
分野の推進に大きく貢献する研究成果を中長期目標
る。
原著論文の発表については、広く情報提供を行う見 期間中に 26 件以上あげる。
地から、HP上で公表している。
また、特に画期的な研究成果については、個別にプ ＜目標と実績の比較＞
令和６年度においては、次のとおり医療推進に大
レスリリースを行っている。
きく貢献する研究成果をあげることができた。
これらの研究成果は、いずれも革新的な研究であ
【原著論文等件数推移】
り海外の著名誌に論文を投稿して Accept され、発表
※下段件数は、英文内数
されたものばかりであり、注目論文として取り上げ
られるなど、国際水準を十分満たし、反響が大きく
R3
R4
R5
R6
R7
R8
国内外で評価されている。
506
488
388
469
原著
472
451
350
423
論文
ア デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬開
291
266
240
197
総説
発への戦略的取り組み
26
20
7
18
797
754
628
666
合計
498
471
357
441
希少難病であるデュシェンヌ型筋ジストロ
フィーに関する、日本・NCNP発の 画期的治療
薬開発がさらに発展。
これまでに唯一実用化されてきた「エクソン
53スキップ型」治療薬ビルトラルセンに次い
で、
「エクソン44スキップ型」治療薬（ブロギジ
ルセン： NS-089/NCNP-02）を用いた医師主導
治験（First In Human試験）で有望な成果が得
られ、第Ⅱ相国際共同治験を開始した。
論文名：Phase I/II Trial of Brogidirsen:
Dual-Targeting Antisense Oligonucleotides
for Exon 44 Skipping in Duchenne Muscular
Dystrophy.
掲載誌：Cell Reports Medicine
イ
・高度かつ専門的な新しい治
療法やその他の治療成績向
上に資するための研究開発
脳の免疫細胞がシナプスを選んで除去する
仕組みを解明
脳の中では、不要な神経のつながり（シナプ
ス）を適切に取り除くことが、正しい神経回路
の形成に欠かせない。本研究では、リアルタイ
ムかつ高解像度でシナプス除去を観察・操作で
きる手法を確立し、脳の免疫細胞であるマイク
ログリアが生きた神経細胞から特定のシナプ
スを選んで除去する仕組みを明らかにした。神
経活動が高まると、シナプス局所でカスパーゼ
・難治性・希少性の疾患に関
する研究開発
・学会等が作成する診療ガイ
ドラインの作成・改訂及び
6 / 148