様式２―１―４－１（別紙）
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画

国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等

③妥当性の観点

年度評価

項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価

主な業務実績等

③妥当性の観点

成果・取組が国
の方針や社会のニ
ーズと適合してい
るか。
［定性的視点］
・ 国・社会から
の評価等

［定性的視点］
・ 国・社会からの評価等
希少難病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィ
ーに関する、日本・NCNP発の 画期的治療薬開発が
さらに発展させるために、これまでに唯一実用化
されてきた「エクソン53スキップ型」治療薬ビル
トラルセンに次いで、「エクソン44スキップ型」
治療薬（ブロギジルセン： NS-089/NCNP-02）を用
いた医師主導治験（First In Human試験）で有望
な成果が得られ、第Ⅱ相国際共同治験を開始した
。
これらの成果はCell Reports Medicine誌（2025
年1月号）に掲載され、国際的にも高い評価を受け
た。
本薬剤の開発は、既存薬の限界を補完しつつ、よ
り多くのDMD患者に治療の選択肢を提供するための
重要な取り組みである。

・ 外部研究資金
獲得方針

・

外部研究資金獲得方針

インターネットで競争的研究資金の公募状況を
逐次確認し、センターとして取り組むべき研究事
業等を積極的にイントラネットで周知するととも
に、センターのミッションとして特に重要な課題
については、所属組織の長等の幹部から研究者に
周知・指導を行った。
民間企業等から幅広く寄附や受託・共同研究を
受けられるように、諸規程等を整備し、ホームペー
ジに公開している。新たな外部資金獲得方法を常
に検討している。
・ 精神保健、公衆
衛生の向上や増
進への寄与

・

・ 希少性、難治性
疾患の克服の為
の体制整備と研
究推進

・ 希少性、難治性疾患の克服の為の体制整備と研
究推進

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精神保健、公衆衛生の向上や増進への寄与
令和５年４月に精神保健研究所HP上に開設した
こころの情報サイトの運営を続け、こころの健康
づくりやこころの病気について、また、治療や生
活のサポート、社会福祉制度について、わかりや
すく紹介した。令和６年度中のアクセス数は５２
７万件（前年比１５０％）であった。また、精神
保健研究所に設置されている摂食障害全国支援セ
ンターが摂食障害協会とともに世界摂食障害アク
ションデイ２０２４を主催し、摂食障害に関する
普及啓発に寄与した。また、石川県こころのケア
センター主催の県民フォーラムに協力し、能登半
島地震後の精神保健活動にも寄与した。

研究所と病院等、センター内の連携強化、メディ
カル・ゲノムセンター（MGC）の機能整備、バイオ

１－１
自己評価