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資料2‐1 令和６年度 業務実績評価書（案） (35 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59633.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第39回 8／5）《厚生労働省》 |
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様式２―１―４－１（別紙）
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
した。
・エクソン51スキップ薬のNS-051/NCNP-04につい
て、日本新薬株式会社との共同研究体制のも
と、臨床試験開始に向けた準備が進行してい
る。本薬剤の開発は、既存薬の限界を補完しつ
つ、より多くのDMD患者に治療の選択肢を提供
するための重要な取り組みである。
・
多発性硬化症の治療薬の
研究開発について、センタ
ーで開発した新規治療薬候
補である OCH について医師
主導第２相治験結果を取り
まとめて第３相治験の準備
を進める。また、二次進行性
多発性硬化症（SPMS）の慢性
炎症を誘導する Eomes 陽性
T 細胞の機能を阻害する医
薬（センターと企業による
共同開発薬、特許出願中）に
ついて、SPMS を含めた慢性
炎症性神経疾患の治療薬と
して確立する基盤研究を進
め 、 当 該 薬 の First-inHuman 試験をセンターで実
施する可能性を探る。新た
な動物モデルを確立して活
用する新規治療法の探索
や、多発性硬化症の患者で
増加又は減少する腸内細菌
や腸内ウイルスを同定して
治療・予防の可能性を検討
するなど新たな予防・診断・
治療法の開発も行う。
６. 多発性硬化症における新たな予防･診断･治療
法の研究開発
（１）フェーズ２試験での二次進行型MSに対するOC
Hの効果を踏まえて、動物実験の結果から考え
られる作用機序を含めて国際学会で発表した。
またフェーズ３試験を実施するため、海外企業
への導出活動を継続した。
（２）NCNPで開発した二次進行型多発性硬化症（SP
MS）の動物モデルを用いた新規治療薬開発を企
業と共同で進め、有望な抗体医薬が得られた。
この医薬の特許と開発権は国内製薬企業に導出
された。
（３）MS患者の唾液・腸内細菌叢やファージ叢をメ
タゲノム解析などの先端的な技術で解析し、
SPMSの重症度と関連する腸内細菌Tyzzerella
nexilis Ｂ株の分離･培養に成功した。同菌株
は 病原性遺伝子を水平伝播によって獲得して
いることがわかった（Cell Rep) 。Ｂ株はミエ
リン抗原も発現していることがわかっている。
令和６年度においては、Ｂ株を制御する治療に
よってMSの根本的な解決を目指す研究を進めて
いる。さらにMSの口腔内で顕著に増加している
細菌株の同定にも成功し、唾液の細菌叢解析に
よるMS診断技術の開発につながる研究を進め
た。
・ 他疾患に対する既存薬を、
自己免疫性脳炎、筋痛性脳
脊髄炎・慢性疲労症候群
（ME/CFS）及び免疫機序の
関わる神経変性疾患への適
応拡大を目的とした研究開
発として、関節リウマチや
血液疾患の治療薬の適応拡
大を図る研究（医師主導治
験、IRB 承認済）を進める。
・ NMO の患者に対する抗 IL6 受容体抗体治療は、2020 年
に、サトラリツマブの承認
販売が実現し世界 70 カ国以
上で承認され、国内では既
に 1,800 例以上（約 36％）
に処方されている。その安
全性と有効性の検証を更に
進め、作用機序を明らかに
するための研究も行う。ま
た、サトラリツマブ不応答
例（10％前後）に対して、他
の薬剤への変更が有効であ
るか否かを検証する臨床研
７. 他疾患に対する既存薬の多発性硬化症及び視
神経脊髄炎への適応拡大を目的とした研究開発
サトラリズマブの有効性に問題のある症例に
ついて、他剤（抗C5抗体ラブリズマブ）への切
り替えが有効である可能性がある。この仮説を
検証するための特定臨床研究(JANMOS試験）を
企画し、海外企業の資金援助とTMCの全面的な
支援を受けて、研究を進めた。既に目標症例数
の60%のエントリーを達成し、ラブリズマブの
作用機序や有効性の特徴に関する情報を集積し
た。
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１－１
自己評価
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
した。
・エクソン51スキップ薬のNS-051/NCNP-04につい
て、日本新薬株式会社との共同研究体制のも
と、臨床試験開始に向けた準備が進行してい
る。本薬剤の開発は、既存薬の限界を補完しつ
つ、より多くのDMD患者に治療の選択肢を提供
するための重要な取り組みである。
・
多発性硬化症の治療薬の
研究開発について、センタ
ーで開発した新規治療薬候
補である OCH について医師
主導第２相治験結果を取り
まとめて第３相治験の準備
を進める。また、二次進行性
多発性硬化症（SPMS）の慢性
炎症を誘導する Eomes 陽性
T 細胞の機能を阻害する医
薬（センターと企業による
共同開発薬、特許出願中）に
ついて、SPMS を含めた慢性
炎症性神経疾患の治療薬と
して確立する基盤研究を進
め 、 当 該 薬 の First-inHuman 試験をセンターで実
施する可能性を探る。新た
な動物モデルを確立して活
用する新規治療法の探索
や、多発性硬化症の患者で
増加又は減少する腸内細菌
や腸内ウイルスを同定して
治療・予防の可能性を検討
するなど新たな予防・診断・
治療法の開発も行う。
６. 多発性硬化症における新たな予防･診断･治療
法の研究開発
（１）フェーズ２試験での二次進行型MSに対するOC
Hの効果を踏まえて、動物実験の結果から考え
られる作用機序を含めて国際学会で発表した。
またフェーズ３試験を実施するため、海外企業
への導出活動を継続した。
（２）NCNPで開発した二次進行型多発性硬化症（SP
MS）の動物モデルを用いた新規治療薬開発を企
業と共同で進め、有望な抗体医薬が得られた。
この医薬の特許と開発権は国内製薬企業に導出
された。
（３）MS患者の唾液・腸内細菌叢やファージ叢をメ
タゲノム解析などの先端的な技術で解析し、
SPMSの重症度と関連する腸内細菌Tyzzerella
nexilis Ｂ株の分離･培養に成功した。同菌株
は 病原性遺伝子を水平伝播によって獲得して
いることがわかった（Cell Rep) 。Ｂ株はミエ
リン抗原も発現していることがわかっている。
令和６年度においては、Ｂ株を制御する治療に
よってMSの根本的な解決を目指す研究を進めて
いる。さらにMSの口腔内で顕著に増加している
細菌株の同定にも成功し、唾液の細菌叢解析に
よるMS診断技術の開発につながる研究を進め
た。
・ 他疾患に対する既存薬を、
自己免疫性脳炎、筋痛性脳
脊髄炎・慢性疲労症候群
（ME/CFS）及び免疫機序の
関わる神経変性疾患への適
応拡大を目的とした研究開
発として、関節リウマチや
血液疾患の治療薬の適応拡
大を図る研究（医師主導治
験、IRB 承認済）を進める。
・ NMO の患者に対する抗 IL6 受容体抗体治療は、2020 年
に、サトラリツマブの承認
販売が実現し世界 70 カ国以
上で承認され、国内では既
に 1,800 例以上（約 36％）
に処方されている。その安
全性と有効性の検証を更に
進め、作用機序を明らかに
するための研究も行う。ま
た、サトラリツマブ不応答
例（10％前後）に対して、他
の薬剤への変更が有効であ
るか否かを検証する臨床研
７. 他疾患に対する既存薬の多発性硬化症及び視
神経脊髄炎への適応拡大を目的とした研究開発
サトラリズマブの有効性に問題のある症例に
ついて、他剤（抗C5抗体ラブリズマブ）への切
り替えが有効である可能性がある。この仮説を
検証するための特定臨床研究(JANMOS試験）を
企画し、海外企業の資金援助とTMCの全面的な
支援を受けて、研究を進めた。既に目標症例数
の60%のエントリーを達成し、ラブリズマブの
作用機序や有効性の特徴に関する情報を集積し
た。
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