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資料2‐1 令和６年度 業務実績評価書（案） (34 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59633.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第39回 8／5）《厚生労働省》 |
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様式２―１―４－１（別紙）
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
petitive transcranial magnetic stimulation
for bipolar depression: a study protocol
for a multicenter, double-blind, randomize
d, sham-controlled trial.
・ 精神・神経疾患等の患者の
社会生活機能と QOL の改善
を目指した新規介入法ある
いは既存の治療技術につい
て、必要に応じて多施設共
同研究等を活用して、その
有効性と安全性に関する研
究や社会に応用するための
研究を引き続き推進する。
４. 患者の社会生活機能とQOLの改善を目指した新
規介入法あるいは既存の治療技術の有効性と安
全性に関する研究や社会に応用するための研究
（１）視神経脊髄炎（NMOSD)の治療最適化に関する
研究
IL-6受容体抗体サトラリズマブの治療効果が
十分でない症例について、抗C5抗体ラブリズマ
ブへの切り替え治療の意義を評価する特定臨床
研究（JANMOS試験）を開始し、ラブリズマブ治療
に関する新たなbiomarkerを同定することに成
功した。
＜英語原著論文＞
CD11high B cell expansion is associated
with severity and brain atrophy in neurom
yelitis optica
（２）中枢神経系炎症性脱髄疾患におけるメンタル
ヘルスに関する研究
中枢神経系炎症性脱髄疾患患者 73 例を解析
し，小児期逆境体験のスコアについて患者群で
高くなっていることや、中枢神経系炎症性脱髄
疾患の発症年齢や患者のうつ状態・不安状態に
影響を及ぼす可能性が明らかとなった。また、身
体的QOLに対しては神経内科症状のほか不眠が
影響を及ぼし、精神的QOLに対しては状態不安が
影響を及ぼすことが示唆された。
・
モリフォリノで合成され
たエクソン 44 をスキップす
る 新 規 核 酸 医 薬 品 （ NS089/NCNP-02 ） の フ ェ ー ズ
1/2 試験を医師主導治験と
して実施し、安全性と高い
治療効果を確認した。引き
続き、日米第２相企業治験
を進める。並行して、エクソ
ン 50 ス キ ッ プ 薬 （ NS050/NCNP-03）、エクソン 51
スキップ薬（NS-051/NCNP04）の臨床試験の開始準備
を進める。
５. 人工核酸医薬品等を用いた筋ジストロフィーの
治療薬の研究開発
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療
薬であるエクソン53スキップ薬のビルトラルセ
ン（NS-065/NCNP-01）は、産学官連携のもと開
発が進められ、令和2年3月に条件付早期承認を
取得した。核酸医薬としては日本国内初の承認
例であり、DMDに対する分子標的治療の実用化
を切り開いた画期的成果として、国内外の注目
を集めている。
・エクソン44スキップ薬のブロギジルセン（NS-0
89/NCNP-02）は、DMD患者の約6%が適応対象と
なる世界初のエクソン44スキップ薬であり、米
国においてブレイクスルーセラピー指定、希少
小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得
し、さらにEUでもオーファンドラッグ指定を達
成した。これらの成果はCell Reports Medicin
e誌（2025年1月号）に掲載され、国際的にも高
い評価を受けた。
・エクソン50スキップ薬のNS-050/NCNP-03は、米
国において希少小児疾患指定を受け、FDAとの
協議を経て、第I/II相試験の実施計画に関する
合意（Pre-IND meeting）を令和6年度中に達成
33 / 148
１－１
自己評価
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
petitive transcranial magnetic stimulation
for bipolar depression: a study protocol
for a multicenter, double-blind, randomize
d, sham-controlled trial.
・ 精神・神経疾患等の患者の
社会生活機能と QOL の改善
を目指した新規介入法ある
いは既存の治療技術につい
て、必要に応じて多施設共
同研究等を活用して、その
有効性と安全性に関する研
究や社会に応用するための
研究を引き続き推進する。
４. 患者の社会生活機能とQOLの改善を目指した新
規介入法あるいは既存の治療技術の有効性と安
全性に関する研究や社会に応用するための研究
（１）視神経脊髄炎（NMOSD)の治療最適化に関する
研究
IL-6受容体抗体サトラリズマブの治療効果が
十分でない症例について、抗C5抗体ラブリズマ
ブへの切り替え治療の意義を評価する特定臨床
研究（JANMOS試験）を開始し、ラブリズマブ治療
に関する新たなbiomarkerを同定することに成
功した。
＜英語原著論文＞
CD11high B cell expansion is associated
with severity and brain atrophy in neurom
yelitis optica
（２）中枢神経系炎症性脱髄疾患におけるメンタル
ヘルスに関する研究
中枢神経系炎症性脱髄疾患患者 73 例を解析
し，小児期逆境体験のスコアについて患者群で
高くなっていることや、中枢神経系炎症性脱髄
疾患の発症年齢や患者のうつ状態・不安状態に
影響を及ぼす可能性が明らかとなった。また、身
体的QOLに対しては神経内科症状のほか不眠が
影響を及ぼし、精神的QOLに対しては状態不安が
影響を及ぼすことが示唆された。
・
モリフォリノで合成され
たエクソン 44 をスキップす
る 新 規 核 酸 医 薬 品 （ NS089/NCNP-02 ） の フ ェ ー ズ
1/2 試験を医師主導治験と
して実施し、安全性と高い
治療効果を確認した。引き
続き、日米第２相企業治験
を進める。並行して、エクソ
ン 50 ス キ ッ プ 薬 （ NS050/NCNP-03）、エクソン 51
スキップ薬（NS-051/NCNP04）の臨床試験の開始準備
を進める。
５. 人工核酸医薬品等を用いた筋ジストロフィーの
治療薬の研究開発
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療
薬であるエクソン53スキップ薬のビルトラルセ
ン（NS-065/NCNP-01）は、産学官連携のもと開
発が進められ、令和2年3月に条件付早期承認を
取得した。核酸医薬としては日本国内初の承認
例であり、DMDに対する分子標的治療の実用化
を切り開いた画期的成果として、国内外の注目
を集めている。
・エクソン44スキップ薬のブロギジルセン（NS-0
89/NCNP-02）は、DMD患者の約6%が適応対象と
なる世界初のエクソン44スキップ薬であり、米
国においてブレイクスルーセラピー指定、希少
小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得
し、さらにEUでもオーファンドラッグ指定を達
成した。これらの成果はCell Reports Medicin
e誌（2025年1月号）に掲載され、国際的にも高
い評価を受けた。
・エクソン50スキップ薬のNS-050/NCNP-03は、米
国において希少小児疾患指定を受け、FDAとの
協議を経て、第I/II相試験の実施計画に関する
合意（Pre-IND meeting）を令和6年度中に達成
33 / 148
１－１
自己評価