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資料2‐1 令和６年度 業務実績評価書（案） (30 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59633.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第39回 8／5）《厚生労働省》 |
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様式２―１―４－１（別紙）
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
続き推進し、その成果に基づ
く新たな予防・診断・治療法の
確立や効果的な新規治療薬の
開発及び既存治療薬の適応拡
大を目指した研究を行う。
特に、国民への影響が大き
い疾患、難治性精神疾患や神
経難病・筋疾患等の市場が小
さく企業による積極的な開発
が期待しにくい希少疾患等に
ついて、より積極的に実施す
る。また、海外では有効性と安
全性が検証されているが、国
内では未承認の医薬品、医療
機器について、治験をはじめ
とする臨床研究を引き続き推
進する。精神・神経疾患等の患
者の社会生活機能と QOL の
改善を目指した新規介入法あ
るいは既存の治療技術につい
て、必要に応じて多施設共同
研究等を活用して、その有効
性と安全性に関する研究や社
会に応用するための研究を引
き続き推進する。
重点的に取り組む研究開発
は以下のような研究開発が含
まれる。
引き続き推進し、その成果
に基づく新たな予防・診断・
治療法の確立や効果的な新
規治療薬の開発及び既存治
療薬の適応拡大を目指した
研究を行う。
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
と、そのデータに基づく行動の解釈にかかる新
規の機械学習技術について実証試験を行い、そ
の成果を右記の英語原著論文にまとめ出版した
。
＜英語原著論文＞
K. Mimura, J. Matsumoto, D. Mochihashi,
T. Nakamura, H. Nishijo, M. Higuchi, T. Hi
rabayashi, T. Minamimoto: Unsupervised dec
omposition of natural monkey behavior into
a sequence of motion motifs, Communicatio
ns Biology 7, 1080 (2024)
（２）多発性硬化症治療薬OCHの開発
医師主導治験として実施したフェーズ２試験
（ランダム化プラシーボ対照二重盲検試驗）で
得られたデータを解析し、動物実験でOCH薬効
に関する検証を進め、マウスとヒトの研究成果
を橋渡しすることに成功した（PACTRIMS 2024
で発表）。フェーズ３治験の実施企業候補との
交渉を継続した。
＜英語原著論文＞
Efficacy and safety of the natural kille
r T cell-stimulatory glycolipid OCH-NCNP1
for patients with relapsing multiple scler
osis: Protocol for a randomized, placebo-c
ontrolled trial.
・ 筋ジストロフィーの人工核
酸医薬品等を用いた治療薬
の研究開発・応用
（３）各種遺伝子多型が、婦人科腹腔鏡手術の術後
鎮痛のための麻薬性鎮痛薬必要量、ならびに遷
延性術後痛発生に及ぼす影響に関する臨床的研
究
OPRM1遺伝子のA118G多型が術中のレミフェン
タニル必要量に影響することを示し、Gアレル保
有者では投与量が有意に多く、鎮痛効果が低下
する可能性が示唆された。国際学術雑誌
Neuropsychopharmacol Repに論文投稿し、査読の
後、成果を報告することができた。
・多発性硬化症、視神経脊髄
炎、プリオン病及び難治て
んかんなどの難治性・希少
性の高い疾患における治療
薬の開発並びに標準治療法
の確立に向けての研究開発
・神経難病における既存の治
療法に対する治療反応性の
検証による適正な治療選択
法の研究開発
＜英語原著論文＞
Zou R, Nishizawa D, Inoue R, Hasegawa J
, Ebata Y, Nakayama K, Hara A, Sumikura H,
Kitade M, Hayashida M, Ikeda K, Kawagoe I
(2024) Effect of A118G (rs1799971) single
-nucleotide polymorphism of the mu-opioid
receptor OPRM1 gene on intraoperative remi
fentanil requirements in Japanese women un
dergoing laparoscopic gynecological surger
y. Neuropsychopharmacol Rep 44(3):650-357.
(doi: 10.1002/npr2.12468).
・ バイオマーカー、臨床脳画
像等の活用による、パーキ
ンソン病、認知症、脊髄小脳
変性症、統合失調症、うつ
病、発達障害、物質依存症・
嗜癖行動等の客観的評価に
耐える診断・治療法の研究
開発
（４）選択的μオピオイド受容体拮抗薬UD-030のメ
タンフェタミン誘発条件性場所嗜好性に対する
抑制効果
UD-030は用量依存的にMETH誘発CPPの獲得お
よび発現を抑制し、その効果はNTXと同等であ
ることが確認された。これらの結果から、UD-0
30はMETH関連の報酬機構を軽減する可能性があ
・精神疾患等に対するバイオ
バンクを活用したエビデン
ス（証拠、根拠）に基づく医
療及びゲノム医療の実現の
ためのコホート研究並びに
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１－１
自己評価
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画
国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の視
点）、指標等
続き推進し、その成果に基づ
く新たな予防・診断・治療法の
確立や効果的な新規治療薬の
開発及び既存治療薬の適応拡
大を目指した研究を行う。
特に、国民への影響が大き
い疾患、難治性精神疾患や神
経難病・筋疾患等の市場が小
さく企業による積極的な開発
が期待しにくい希少疾患等に
ついて、より積極的に実施す
る。また、海外では有効性と安
全性が検証されているが、国
内では未承認の医薬品、医療
機器について、治験をはじめ
とする臨床研究を引き続き推
進する。精神・神経疾患等の患
者の社会生活機能と QOL の
改善を目指した新規介入法あ
るいは既存の治療技術につい
て、必要に応じて多施設共同
研究等を活用して、その有効
性と安全性に関する研究や社
会に応用するための研究を引
き続き推進する。
重点的に取り組む研究開発
は以下のような研究開発が含
まれる。
引き続き推進し、その成果
に基づく新たな予防・診断・
治療法の確立や効果的な新
規治療薬の開発及び既存治
療薬の適応拡大を目指した
研究を行う。
年度評価
項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
と、そのデータに基づく行動の解釈にかかる新
規の機械学習技術について実証試験を行い、そ
の成果を右記の英語原著論文にまとめ出版した
。
＜英語原著論文＞
K. Mimura, J. Matsumoto, D. Mochihashi,
T. Nakamura, H. Nishijo, M. Higuchi, T. Hi
rabayashi, T. Minamimoto: Unsupervised dec
omposition of natural monkey behavior into
a sequence of motion motifs, Communicatio
ns Biology 7, 1080 (2024)
（２）多発性硬化症治療薬OCHの開発
医師主導治験として実施したフェーズ２試験
（ランダム化プラシーボ対照二重盲検試驗）で
得られたデータを解析し、動物実験でOCH薬効
に関する検証を進め、マウスとヒトの研究成果
を橋渡しすることに成功した（PACTRIMS 2024
で発表）。フェーズ３治験の実施企業候補との
交渉を継続した。
＜英語原著論文＞
Efficacy and safety of the natural kille
r T cell-stimulatory glycolipid OCH-NCNP1
for patients with relapsing multiple scler
osis: Protocol for a randomized, placebo-c
ontrolled trial.
・ 筋ジストロフィーの人工核
酸医薬品等を用いた治療薬
の研究開発・応用
（３）各種遺伝子多型が、婦人科腹腔鏡手術の術後
鎮痛のための麻薬性鎮痛薬必要量、ならびに遷
延性術後痛発生に及ぼす影響に関する臨床的研
究
OPRM1遺伝子のA118G多型が術中のレミフェン
タニル必要量に影響することを示し、Gアレル保
有者では投与量が有意に多く、鎮痛効果が低下
する可能性が示唆された。国際学術雑誌
Neuropsychopharmacol Repに論文投稿し、査読の
後、成果を報告することができた。
・多発性硬化症、視神経脊髄
炎、プリオン病及び難治て
んかんなどの難治性・希少
性の高い疾患における治療
薬の開発並びに標準治療法
の確立に向けての研究開発
・神経難病における既存の治
療法に対する治療反応性の
検証による適正な治療選択
法の研究開発
＜英語原著論文＞
Zou R, Nishizawa D, Inoue R, Hasegawa J
, Ebata Y, Nakayama K, Hara A, Sumikura H,
Kitade M, Hayashida M, Ikeda K, Kawagoe I
(2024) Effect of A118G (rs1799971) single
-nucleotide polymorphism of the mu-opioid
receptor OPRM1 gene on intraoperative remi
fentanil requirements in Japanese women un
dergoing laparoscopic gynecological surger
y. Neuropsychopharmacol Rep 44(3):650-357.
(doi: 10.1002/npr2.12468).
・ バイオマーカー、臨床脳画
像等の活用による、パーキ
ンソン病、認知症、脊髄小脳
変性症、統合失調症、うつ
病、発達障害、物質依存症・
嗜癖行動等の客観的評価に
耐える診断・治療法の研究
開発
（４）選択的μオピオイド受容体拮抗薬UD-030のメ
タンフェタミン誘発条件性場所嗜好性に対する
抑制効果
UD-030は用量依存的にMETH誘発CPPの獲得お
よび発現を抑制し、その効果はNTXと同等であ
ることが確認された。これらの結果から、UD-0
30はMETH関連の報酬機構を軽減する可能性があ
・精神疾患等に対するバイオ
バンクを活用したエビデン
ス（証拠、根拠）に基づく医
療及びゲノム医療の実現の
ためのコホート研究並びに
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自己評価