様式２―１―４－１（別紙）
中 長 期 目 標
中 長 期 計 画

国立精神・神経医療研究センター
令 和 ６ 年 度 計 画
主な評価軸（評価の
視点）、指標等

年度評価

項目別評価調書
法人の業務実績等・自己評価

主な業務実績等

用基盤の構築事業」に参画し、横断的研究として、
シンポジウムの開催、レジストリ情報収集の仕組み
の確立、レジストリ構築の手引き作成（追加として
利活用について）、レジストリ構築支援、企業の利
活用促進等を引き続き進めた。
［定量的視点］
・先進医療申請・
承認件数(評)

［定量的視点］
・先進医療申請・承認件数
令和６年度
承認件数 ０件 (申請準備中０件)

・実施中の先進医
療技術数(評)

・実施中の先進医療技術数
令和６年度 ２件

・FIH試験実施数
(モ)

・First in human(FIH)試験実施数
令和６年度 ５件（令和４年度 ４件）
うち新規 １件

・医師主導治験実
施数(評)

・医師主導治験実施数
令和６年度 ５件（令和５年度 ５件）
うち新規 １件

③妥当性の観点

③妥当性の観点

研究開発の体
制・実施方策が妥
当であり、法人と
しての信頼性が確
保されているか。
［定性的視点］
・知的財産の活用
・連携・協力戦略
・企業等との受託
・共同研究の計
画・実施状況
・法人としての信
頼性が確保され
る仕組み

［定性的視点］
・知的財産の活用
職務発明による出願済知財の維持・有効活用の
合理化（戦略的な国際出願、特許維持の可否判
断の明確化）を進めるとともに、既存のライセ
ンス契約の収益確保に務めた。
［定性的視点］
・連携・協力戦略
・企業等との受託・共同研究の計画・実施状況
・法人としての信頼性が確保される仕組み
筋ジストロフィー患者登録について、Remudyに
おける登録数は、この１年間でデュシェンヌ/ベ
ッカー型筋ジストロフィー患者の登録数は46件、
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(GNEミオパチ
ー）は4件、筋強直性ジストロフィーは79件、顔
面肩甲上腕型筋ジストロフィーは37件、先天性筋
疾患は8件増加した。
TREAT-NMDを介した製薬企業、製薬企業及び医
師主導治験の治験責任医師から患者数調査依頼、
患者リクルートは継続して実施した。
Remudyの情報開示・提供に関するポリシーに則
り、CCNMD委員会の審査を経て、依頼元（企業等
）との契約又は包括的な協定に基づき、情報開示

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１－２
自己評価

き続き取り組み、筋疾患、脊髄小脳変性症においてレ
ジストリ運用支援を継続、患者登録を進めている。
Remudyについては、デュシェンヌ／ベッカー型筋ジ
ストロフィー、GNEミオパチー患者などの登録数は順
調に増加している。また、CIN推進のため、既に治験の
実施可能性評価、リクルート等における高い評価を受
けているRemudyは、製造販売後調査にも活用できる形
での新たなレジストリ構築（Remudy-DMD）を開始し、
順調に症例登録を行ない、実際に製造販売後調査にお
いてのデータ提供も実施された。また本年度は新たな
制約企業からの活用申し出があった。
精神疾患レジストリ（マイレジストリ）の構築に際
し、第一層情報（人口統計学的情報ならびに臨床経過
、診断、検査、治療などを含んだ診療情報）の効率的
な収集のため、電子カルテ情報を自動的にデータベー
スへ移行するための基盤整備を引き続け進めた。なお
、一部の参加施設には、昨年同様データ入力補助者を
派遣し、データ収集を促進した。
CIN 推進のための横断的課題の解決を行う研究につ
いては、
「６NC 連携によるレジストリデータの活用基
盤の構築事業」に参画し、横断的研究として、シンポ
ジウムの開催、レジストリ情報収集の仕組みの確立、
レジストリ構築の手引き作成（追加として利活用につ
いて）、レジストリ構築支援、企業の利活用促進等を
引き続き進めた。
＜その他の目標（指標）と実績の比較＞
予算額は 1,910 百万円であり、決算額は 1,973 百万
円となり、予算額と比較して 63 百万円増となってい
る。増減の主な要因は、業務経費の支出が計画より増
加したことによるものである。
また、経常費用は 1,972 百万円、経常収益は 1,737
百万円となり、事業損益▲236 百万円となっている。
これは、業務費が増加したことによるものである。