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様式 2―1―4－1(別紙)
中 長 期 目 標

国立成育医療研究センター

中 長 期 計 画

令和6年度計画

年度評価

項目別評価調書

主な評価軸(評価の視点)、指
標等

1－3
法人の業務実績等・自己評価

主な業務実績等
第Ⅰ相医師主導治験（UMIN000028075）を実施、終
了し、令和 6 年日本小児血液・がん学会学術集会で
発表した。
・当センター職員が治験調整医師を務める、再発小
児急性骨髄性白血病を対象とした BCL2 阻害薬と多剤
併用化学療法との併用レジメンの有効性と安全性を
検証する国際共同医師主導治験を開始した
（NCT05183035/jRCT2031240283）。
・当センター職員が研究代表者を務める、小児の B
細胞性急性リンパ性白血病に対する同種造血細胞移
植後のブリナツモマブによる維持療法の安全性及び
有効性に関する多施設共同非盲検無対照試験：第
I-II 相試験（JPLSG-SCT-ALL-BLIN21）を実施中で
ある（jRCTs041210154）。
・小児および AYA 世代のランゲルハンス細胞組織球
症に対する標準治療確立のための多施設共同特定臨
床 研 究 JPLSG-LCH-19-MSMFB を 実 施 中 で あ る
（jRCTs041210027）。
・再発ランゲルハンス細胞組織球症の小児を対象と
したハイドロキシウレアの安全性と有効性を検証す
る多施設共同パイロット研究を実施中である
（jRCTs031220324）。
・小児白血病に対する同種造血胞移植において、移
植後のシクロホスファミド単剤による移植片対宿主
病の予防とするレジメンを開発し、その評価を行う
ための臨床試験を特定臨床研究として実施中である
（jRCTs031180399）。
・αβT 細胞/B 細胞除去ハプロ移植法の有用性を検
証する特定臨床研究を実施し、症例登録を終了した
（jRCTs032230287）。本特定臨床研究に引き続き、
治験を開始した。
・免疫不全症に対する造血幹細胞移植（特に非血縁
者間移植や臍帯血移植）は移植時の状態が悪いこと
がしばしばあり、高度な管理技術が必要である。小
児領域のあらゆる専門診療科が一丸となって、重篤
な状態に令和 5 年度に引き続き対応している。
・造血細胞移植後の合併症死亡率は令和 5 年度に引
き続いて令和 6 年度も 0％で、全国的な平均値
（11.5％）より著しく低値である。
・慢性肉芽腫症（免疫不全症）については、現在ま
でに全国の移植数の約半数を実施している。
・先天性代謝異常・先天性免疫不全症に対する同種
移植を令和 6 年度は 15 例（全体の 44％）実施した。
・造血細胞移植の前後での免疫学的評価を研究所と
病院が連携して行い、詳細な病態評価に基づいた移
植を令和 5 年度に引き続き実施している。
・内分泌科、循環器科、歯科等と連携した造血幹細
胞移植後の長期フォローアップを令和 5 年度に引き
続き実施している。

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自己評価