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資料1‐1 令和６年度 業務実績評価書（案） (71 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59553.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第40回 8／7）《厚生労働省》 |
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1654245
様式 2―1―4－1(別紙)
中 長 期 目 標
国立成育医療研究センター
中 長 期 計 画
令和6年度計画
年度評価
主な評価軸(評価の視点)、指
標等
カ 難治性不育症に対する免疫グロブ
リン療法等を実施して不育症に対する
有効な治療を推進する。
オ 国立がん研究センターと
の役割分担及び連携を図りな
がら、中長期目標期間中に小
児がん診療における新しい治
療レジメンを 3 件以上開発す
ることを目指す。
項目別評価調書
1－3
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
自己評価
・初診数 172 名（前年度 140 名）、妊娠数 68 名（前
年度 52 名）、生児獲得率 79.4%（前年度 75.0％）
（54/68 名）、難治性不育症患者に対する免疫グロ
ブリン療法 6 名（前年度 4 名）。
・流死産のリスク因子のスクリーニ
ング、妊娠成立時から出産まで最先
端の知識と診療技術を取り入れなが
ら、数多くの不育症患者へ適切な医
療を提供できたと考えている。当院
では、流死産を経験した最終的な生
児獲得率は 70％前後を推移してい
る。
［定量的指標］
キ 国立がん研究センターと連携して ■ 小児がん診療における ・国立がん研究センターが中心となって前向きにバ ・国立がん研究センター中央病院と
小児がんに関するゲノム医療を推進 新しい治療レジメンの開発 イオマーカー情報を有する希少がん患者さんを登録 連携した新規治療レジメンの開発を
し、1 件以上の小児がん診療における 件数：3 件以上
す る こ と で 、 網 羅 的 な デ ー タ ベ ー ス を 構 築 す る 2 件実施、1 件実施中である（合計３
共同研究を実行する。
「MASTER KEY project」に令和 6 年度も引き続き参 件）。その他、新しい治療レジメン
小児がん診断部門を充実させ、新た ［評価の視点］
加している。
開発を目指す臨床研究や治験も積極
に開発した診断法を用いて小児がんに ・小児がん診療における新 ・小児・AYA 世代の初発限局性悪性固形腫瘍を対象 的に実施している。
対する遺伝子診断を 10 件以上実施す しい治療レジメンの開発
に、シスプラチンの聴器毒性を軽減するチオ硫酸ナ
る。
トリウムの有効性・安全性を検証する医師主導治験
CAR-T 療法について、認定提供可能
を、国立がん研究センター中央病院を含む多施設で
施設として 4 例以上実施する。
実施した（jRCT2061220018）。
小児がん経験者の QOL 改善のため
・小児の成熟 B 細胞性腫瘍に対する抗 CD3/抗 CD20 二
に、晩期合併症等に関する情報を収集
重抗体薬の有効性と安全性を検証する企業治験を、
及び発信する長期フォローアップ体制
国立がん研究センター中央病院を含む多施設で実施
を強化する。
した（jRCT2041220067）。
70 / 148
・前年度までに引き続き、小児血液腫瘍に関して、
これまでの遺伝学的異常に関連する臨床的特徴な
ど、新しい治療レジメン開発に有用な研究成果を基
に、令和 6 年度新たに新規遺伝子異常 3 項目（前年
度 70 項目）を衛生検査センターの白血病/リンパ腫
キメラ遺伝子スクリーニングの解析項目に追加し、
国内の小児がん診療機関から依頼された(2 月末時点
で)639 件〔前年度 730 件〕を対象に遺伝子診断を実
施した。
・治療予後に関連する小児白血病の
遺伝学的背景の検査法の確立は、標
的治療薬が有効な症例の診断に有用
で、引き続き新しい治療レジメン開
発に結びつくことが期待される。
・新規発症、高リスク神経芽腫に対する大量化学療
法＋造血細胞移植後のイソトレチノインの有効性・
安全性を検証する医師主導治験を多施設共同で実施
した（jRCT2031220687）。
・造血細胞移植後の合併症死亡率は令和 6 年度、0%
で、令和 5 年度（2%）に引き続いて全国的な平均値
（ 11.5% ） よ り 著 し く 低 値 で あ る
（NCT04557735/jRCT2071200070）。
・小児の初発・第一再発テント上膠芽腫に対する腫
瘍治療電場療法の有効性と安全性を検証する特定臨
床研究を先進医療として多施設共同で実施した
（jRCTs032200423）。
・クリゾチニブの再発又は難治性 ALK（anaplastic
lymphoma kinase ） 陽 性 未 分 化 大 細 胞 型 リ ン パ 腫
（anaplastic large cell lym-phoma,ALCL）に対す
る第Ⅰ/Ⅱ相及び再発又は難治性神経芽腫に対する
・造血幹細胞移植の前後での免疫学
的評価によって詳細かつ迅速な病態
評価が行われることで、移植後の管
理の質が向上している。
・新規の造血細胞移植法の開発に向
けて、中心的な役割を果たしてい
る。
・難治性小児がんの治療開発に積極
的に取り組んでいる。
様式 2―1―4－1(別紙)
中 長 期 目 標
国立成育医療研究センター
中 長 期 計 画
令和6年度計画
年度評価
主な評価軸(評価の視点)、指
標等
カ 難治性不育症に対する免疫グロブ
リン療法等を実施して不育症に対する
有効な治療を推進する。
オ 国立がん研究センターと
の役割分担及び連携を図りな
がら、中長期目標期間中に小
児がん診療における新しい治
療レジメンを 3 件以上開発す
ることを目指す。
項目別評価調書
1－3
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
自己評価
・初診数 172 名（前年度 140 名）、妊娠数 68 名（前
年度 52 名）、生児獲得率 79.4%（前年度 75.0％）
（54/68 名）、難治性不育症患者に対する免疫グロ
ブリン療法 6 名（前年度 4 名）。
・流死産のリスク因子のスクリーニ
ング、妊娠成立時から出産まで最先
端の知識と診療技術を取り入れなが
ら、数多くの不育症患者へ適切な医
療を提供できたと考えている。当院
では、流死産を経験した最終的な生
児獲得率は 70％前後を推移してい
る。
［定量的指標］
キ 国立がん研究センターと連携して ■ 小児がん診療における ・国立がん研究センターが中心となって前向きにバ ・国立がん研究センター中央病院と
小児がんに関するゲノム医療を推進 新しい治療レジメンの開発 イオマーカー情報を有する希少がん患者さんを登録 連携した新規治療レジメンの開発を
し、1 件以上の小児がん診療における 件数：3 件以上
す る こ と で 、 網 羅 的 な デ ー タ ベ ー ス を 構 築 す る 2 件実施、1 件実施中である（合計３
共同研究を実行する。
「MASTER KEY project」に令和 6 年度も引き続き参 件）。その他、新しい治療レジメン
小児がん診断部門を充実させ、新た ［評価の視点］
加している。
開発を目指す臨床研究や治験も積極
に開発した診断法を用いて小児がんに ・小児がん診療における新 ・小児・AYA 世代の初発限局性悪性固形腫瘍を対象 的に実施している。
対する遺伝子診断を 10 件以上実施す しい治療レジメンの開発
に、シスプラチンの聴器毒性を軽減するチオ硫酸ナ
る。
トリウムの有効性・安全性を検証する医師主導治験
CAR-T 療法について、認定提供可能
を、国立がん研究センター中央病院を含む多施設で
施設として 4 例以上実施する。
実施した（jRCT2061220018）。
小児がん経験者の QOL 改善のため
・小児の成熟 B 細胞性腫瘍に対する抗 CD3/抗 CD20 二
に、晩期合併症等に関する情報を収集
重抗体薬の有効性と安全性を検証する企業治験を、
及び発信する長期フォローアップ体制
国立がん研究センター中央病院を含む多施設で実施
を強化する。
した（jRCT2041220067）。
70 / 148
・前年度までに引き続き、小児血液腫瘍に関して、
これまでの遺伝学的異常に関連する臨床的特徴な
ど、新しい治療レジメン開発に有用な研究成果を基
に、令和 6 年度新たに新規遺伝子異常 3 項目（前年
度 70 項目）を衛生検査センターの白血病/リンパ腫
キメラ遺伝子スクリーニングの解析項目に追加し、
国内の小児がん診療機関から依頼された(2 月末時点
で)639 件〔前年度 730 件〕を対象に遺伝子診断を実
施した。
・治療予後に関連する小児白血病の
遺伝学的背景の検査法の確立は、標
的治療薬が有効な症例の診断に有用
で、引き続き新しい治療レジメン開
発に結びつくことが期待される。
・新規発症、高リスク神経芽腫に対する大量化学療
法＋造血細胞移植後のイソトレチノインの有効性・
安全性を検証する医師主導治験を多施設共同で実施
した（jRCT2031220687）。
・造血細胞移植後の合併症死亡率は令和 6 年度、0%
で、令和 5 年度（2%）に引き続いて全国的な平均値
（ 11.5% ） よ り 著 し く 低 値 で あ る
（NCT04557735/jRCT2071200070）。
・小児の初発・第一再発テント上膠芽腫に対する腫
瘍治療電場療法の有効性と安全性を検証する特定臨
床研究を先進医療として多施設共同で実施した
（jRCTs032200423）。
・クリゾチニブの再発又は難治性 ALK（anaplastic
lymphoma kinase ） 陽 性 未 分 化 大 細 胞 型 リ ン パ 腫
（anaplastic large cell lym-phoma,ALCL）に対す
る第Ⅰ/Ⅱ相及び再発又は難治性神経芽腫に対する
・造血幹細胞移植の前後での免疫学
的評価によって詳細かつ迅速な病態
評価が行われることで、移植後の管
理の質が向上している。
・新規の造血細胞移植法の開発に向
けて、中心的な役割を果たしてい
る。
・難治性小児がんの治療開発に積極
的に取り組んでいる。