様式 2―1―4－1(別紙)

中 長 期 目 標

国立成育医療研究センター

中 長 期 計 画

年度評価

令和6年度計画

項目別評価調書

主な評価軸(評価の視点)、指
標等

1－1

法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等

自己評価

達成した。再生医療等製品として承認申請手続きを
行う。

⑤ 医薬品及び医療機器の開発の推進
成育疾患に係る網羅的遺伝子構造・発
現解析や網羅的蛋白質解析により、創薬
標的候補分子の探索に引き続き取り組
む。難病患者の生体試料から樹立した
iPS 細胞を含む試料をバイオバンク事業
の一環として研究者や企業等への提供を
継続する。
当センターで樹立した 8 株（7 株は平成
22 年～平成 25 年に樹立。1 株は令和 3 年
に樹立。）のヒト ES 細胞を原料とする再
生医療製品を先天性代謝異常に基因する
重篤な肝機能障害を呈する重症患者へヒ
ト ES 肝細胞移植だけでなく、より広範囲
の重症疾患に対する治療法として拡大す
ることを検討する。また、再生医療安全
性確保法に基づいた新たな ES 細胞を樹立
する。

・現行の遺伝子治療・治験を各種法律や規制に準拠
し、より安全に実施するためのマニュアルを適宜改
訂するとともに、これらをホームページに公開し、
シンポジウムや学会等で公表すること、及び臨床研
究相談・支援窓口を利用するなどして、当センター
以外の医療機関（ナショナルセンター、大学病院、
公的病院等）における遺伝子治療の支援及び治験・
市販後調査を実施する企業等の支援を行っている。

・国内での遺伝子細胞治療実施
に関して、日本のすべての医療
機関で利用可能なマニュアル等
を適宜改訂し、当センター以外
の遺伝子治療実施を支援した。
以上より目標を達成した。
また、企業側に対しても遺伝子
治療実施に対する適切なコンサ
ルテーションを行っており、国
内の遺伝子治療の推進に役立っ
ている。

・ヒト ES 細胞研究の展開として、AMED の大型研究
事業（中核拠点事業）へ採択され京都大学、自治医
科大学とともに再生・細胞治療・遺伝子治療研究開
発の中核として貢献している。
・当センターとして樹立したヒト ES 細胞で、これま
での再生医療開発のノウハウが詰まった ES 細胞であ
る。再生医療や遺伝子治療、細胞治療などへの使用
だけではなく、さらに創薬開発など産業分野への使
用についても、活用の幅を広げており、ヒト ES 細胞
を使用したい研究機関、企業に対して無償で提供
し、研究者に使用されている。
・生殖医療研究部長は、内閣府・CSTI 生命倫理調査
会のヒト胚モデル研究に関する作業部会の座長とし
て報告書をとりまとめた。生命倫理専門調査会から
の「ヒト胚モデルの取扱いについて（中間まと
め）」発出（令和 6 年 11 月 7 日）へ貢献した。社会
での関心も高く、NHK ニュース、日経新聞や朝日新
聞など各種主要メディアでも報道された。

・国の再生医療実用化研究事業
等を通して、再生医療等製品開
発及び再生医療実施上の法令、
規制等の作成や運用にも貢献し
てきた。再生医療の基礎から臨
床までを適切に実施してきてい
る成育だからこそ、レギュラト
リーサイエンスも積極的に実施
し国の本分野発展に貢献してき
ている。

・国内外の医療機関から引き続き 1 年間に1,500 例以上の
検体、及び当センターの各診療科（内分泌・代謝科、遺
伝診療科、整形外科、新生児科、小児外科、耳鼻咽喉
科、眼科、不妊診療科、呼吸器科、総合診療科、救急診
療科、アレルギーセンター、皮膚科等）からの検体提供
を受け、次世代シークエンサー（短鎖型、長鎖型）やア
レイ CGH、パイロシークエンサー、キャピラリーシークエ
ンサーによる遺伝子解析、リアルタイムPCR等による発現
解析を行った。また、令和5年度に引き続き病態解析、創
薬開発研究を目的とした難病疾患の患者からiPS細胞を樹
立した。
・難病患者のゲノム医療実装のため、厚生労働省とも協

・難病の遺伝子解析、発現解析
を進めるとともに、疾患モデル
細胞を樹立する等、創薬開発を
視野に研究を推進した。
・引き続きゲノム医療実現へ向
けた体制整備を行った。

・国の先端医学研究にからむ政
策方針へも貢献してきている。

これまで我が国で遅れていた遺伝子治療
を今後推進するため、ウイルスベクタ
ー、ホスト細胞の新規作成を目指す国の
事業に積極的に協力する。

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