様式 2―1―4－1(別紙)

中 長 期 目 標

国立成育医療研究センター

中 長 期 計 画

年度評価

令和6年度計画

項目別評価調書

主な評価軸(評価の視点)、指
標等

1－1

法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等

自己評価

al. Clinical Infectious Diseases. 2024 IF 立案や政策評価に大きく貢献し
11.8)。
ている。
・幼少期の親の離婚を経験した母親は、学歴が低く
なりやすく、またその子どももメンタルヘルスの不
調を経験しやすいことを示した（ Journal of Affective Disorders IF 5.5）
・慢性疾病を抱える子どもたちへの支援施策である
小児慢性特定疾病対策に係る登録データベース（小
児慢性特定疾病児童等データベース）へのデータ登
録・管理を行っている。この小児慢性特定疾病児童
等データベースは、小児の慢性疾病症例を集めた世
界的にも類を見ない巨大なデータベースとなってい
る。
・小児慢性特定疾病児童等データベースへのデータ
登録のため、申請の際に提出される医師の診断書で
ある医療意見書（写し）を全国の実施主体から集め
電子化する登録センター事業を実施している。

・旧制度（平成 26 年以前）の登録データについて
は、当センターにてデータ管理・二次利用申請受付
を行っており、厚生労働省の承諾の下に研究のため
の提供を行っている。
・現行制度（平成 27 年以降）の登録データベースシ
ステムの開発・改修のために厚生労働省に技術協力
している。

・現行制度の登録データについても、厚生労働省か
らの依頼の元、研究者等への二次利用のためのデー
タ抽出を行っている。

・データの登録状況は、疾病ごと、実施主体ごとに
毎年報告を行っており、わが国における小児期の慢
性稀少疾病の現況を把握している。
・小児慢性特定疾病に対する ICD-10 コード等の取り
まとめを行い、医療情報利活用のための基盤として
発表している。

③ 高度先駆的及び標準的な
③ 高度先駆的及び標準的な予防、診
予防、診断、治療法の開発の 断、治療法の開発の推進
推進
センター内外の診療部門、
骨髄移植や CAR（キメラ抗原受容体）治験・臨床研究支援部門や企 T 療法を用いて治療抵抗性の血液悪性腫

・小児難治性疾患に対する遺伝子細胞治療を治験及
び治療として実施している。
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・令和 6 年度も引き続き、小児慢
性特定疾病児童等データベース
を順調に維持管理しており、制
度の安定運用に大きく貢献し
た。

・令和 6 年度も引き続き、全国
137 実施主体と医療意見書の授受
や疑義照会等を行い、精度の高
いデータ登録を実施しており、
登録データベースの品質維持に
大きく貢献した。
・令和 6 年度も引き続き、厚生労
働省による登録データベースシ
ステムの開発に協力し大きく貢
献した。
・令和 6 年度も引き続き、小児慢
性特定疾病児童等データ等の研
究等への二次利用申請に対応
し、疾病研究に対して大きく貢
献した。
・令和 6 年度も引き続き、厚生労
働省を通じて申請された登録デ
ータの二次利用のためのデータ
抽出作業を実施し、疾病研究に
大きく貢献している。
・登録状況はポータルウェブサ
イトにて国民に向けて公表して
いる。
・登録データに関する基盤的分
析等を行うことにより、わが国
の小児慢性特定疾病の現況を公
表することにより、国民への周
知を図るとともに、基盤的研究
を通じて、登録データ等の利活
用や政策実行に大きく貢献して
いる。