様式 2―1―4－1(別紙)

中 長 期 目 標

国立成育医療研究センター

中 長 期 計 画

年度評価

令和6年度計画

項目別評価調書

主な評価軸(評価の視点)、指
標等

1－1

法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等

自己評価

用性を明らかにし食物アレルギーの診断精度の向上
に貢献する研究に参加した(Yamamoto R, J Allergy
Clin Immunol Pract.2024;12(3):786-788.)。
• 当科に通院する小児アレルギー患者の卵とナッツ
類の感作時期を評価し、その違いから最適な導入の
時期や、早期導入食のタンパクの性質を評価した
(Hamaguchi S, Clin Exp Allergy.2024;54(9):700702.HamaguchiS,ClinExpAllergy.2024;54(11):939942)。
• 食物アレルギーの早期導入に関する検討として、
わが国の乳児におけるアレルゲン食品の早期導入の
実現可能性と安全性を評価し、湿疹を有する乳児へ
の早期導入が安全であることを示した(Harama D,
Nutrients.2024;16(11):1578)。
• 牛乳アレルギー患者における経口免疫療法による
寛解の予測モデルを開発した(Hirai S, World Allergy Organ J.2024;17(5):100910)。
•定量的リスク評価モデルを使用して乳児期早期の
食物アレルギー児における ED (eliciting dose,誘発
閾 値 ) を 検 討 し た Takada K, Allergy. 2024
Feb;79(2):533-536.)。
④ 成育に係る疾患研究の実
用化体制の構築
基礎研究・臨床研究の有機
的な連携を図り、再生医療・
遺伝子治療を含めた総合的な
研究・開発を推進する。具体
的には
・免疫不全症や小児がんをは
じめとする難治性疾患に対す
る遺伝子治療等の先進的治療
に関する研究開発
・小児難病等に対する再生医
療の研究開発
・不妊症・不育症に対する研
究開発
・子どもや青年を生物・心
理・社会的（biopsychosocial
）に捉える新たな研究とその
社会実装に取り組むなどし
て、重点的な研究・開発を実
施する。また、関係する法
律・規制・指針等を意識した
実用化体制を構築する。

④ 成育疾患研究の実用化体制の構築
基礎研究、社会医学研究及び臨床研
究の有機的な連携を図り、再生医療・遺
伝子治療を含む総合的な研究・開発を推
進する。関係する法律・規制・指針等を
踏まえた研究成果の実用化を更に推進す
る。

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・遺伝子治療に関するマニュアル等を作成し、同時
に国内の遺伝子治療・治験に関する法律や規制を成
育ホームページに公開している。さらに、臨床研究
相談・支援窓口を利用するなどして、当センター以
外の医療機関（ナショナルセンター、大学病院、公
的病院等）における遺伝子治療の支援及び治験・市
販後調査を実施する企業等の支援を行っている。販
後調査を実施する企業等の支援を行っている。

これまでも企業を含めた遺伝子
治療に関するコンサルテーショ
ンを実施しており、今年度は 16
件（企業 15、医療機関・アカデ
ミア 1）のコンサルテーション
を実施した。なお、継続案件は 6
件であり、うち 3 件は企業への有
償の支援相談となっている。

・先天性尿素サイクル異常症に対する世界初の HEAS
（ヒト ES 細胞株を原材料とし、アンモニア代謝能を
有する細胞への分化が方向づけられた細胞で構成さ
れるヒト胚性幹細胞加工製品）移植治療を FIH の医
師主導治験として 5 症例実施し、目標登録症例数を

・ヒト ES 細胞による世界初の医
師主導治験、遺伝子細胞等によ
る治療および治験を実施した。
再生医療等製品として承認申請
手続きを行う。