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様式 2―1―4－1(別紙)
中 長 期 目 標

国立成育医療研究センター

中 長 期 計 画

令和6年度計画

年度評価

項目別評価調書

主な評価軸(評価の視点)、指
標等

連携を図り、その研究成果
を活用し、先進医療を含む
高度かつ専門的な医療の提
供を引き続き推進する。
周産期・小児医療におい
ては、関係医療機関と連携
し、妊産婦、周産期におけ
る母児、小児の難病・希少
疾患や広範な救急医療に対
して、質の高い医療の提供
や、慢性期における在宅医
療との連携の推進を行うこ
と。
合併妊娠症への対応の充
実、生殖補助医療の拡充、
出生前診断・支援、胎児治
療の推進、先天性疾患治療
の充実等に取り組むこと。
小児臓器移植の一層の充
実を目指す。特に肝臓移植
に関しては、引き続き世界
トップレベルの実施件数を
維持する。
女性の健康に関する取り
組みとして、プレコンセプ
ションケアや産後ケアの実
施体制を整備するととも
に、女性特有の病態・疾患
について関係医療機関との
連携も含めた医療体制の充
実を図る。
また、病院の医療の質や
機能の向上を図る観点か
ら、センターとして提供す
ることを求められている医
療のレベルに見合った臨床
評価指標を策定し、医療の
質の評価を実施し、その結
果を情報発信すること。

1－3
法人の業務実績等・自己評価

主な業務実績等
・静脈奇形に対するモノエタノールアミンオレイン
酸（オルダミン）の硬化療法の治験が令和 5 年度で
完了し、引き続いて研究班員として保険収載に取り
組んでいる。
・鼻咽腔閉鎖機能不全に対する自家脂肪注入術の有
効性・安全性を評価する前向き研究を継続して行っ
た。

自己評価
新技術の実装の取り組みが実を結び
つつある。
・静脈奇形に対する硬化療法の、保
険収載に向けた活動を通して、医療
技術の普及に貢献している。
・新規治療である鼻咽腔閉鎖機能不
全に対する自家脂肪注入術につい
て、臨床研究や他施設への指導を通
して、医療技術の標準化が達成され
ている。
・患者自身の視点からの評価である
患者報告アウトカムの開発・普及が
達成されている。

・口唇口蓋裂患者を対象とした患者報告アウトカム
（QOL や満足度など、患者自身による評価）質問紙
である CLEFT-Q 日本語版の開発研究を、施設内研究
費を獲得して国内 5 施設と協同研究で継続して行っ
た。妥当性評価研究について論文が査読中である。
反応性評価研究が経過観察を終了し、現在は解析中
である。
・厚生労働科学研究（笠原班）の一員として、育成
医療の実態調査を準備中である。
・医療に関する施策に寄与するデー
タの創出に貢献した。

ア 小児難治性疾患に対する ア 難治性遺伝性疾患（脊髄性筋萎縮
遺伝子細胞治療を中長期目標 症 （ SMA ） 及 び 血 友 病 、 慢 性 肉 芽 腫
期間中に 3 件以上実施する。 症、ウィスコット・アルドリッチ症候
群など）の遺伝子異常に起因する疾患
に対する遺伝子細胞治療を 3 件以上実
施することを目指す。

［定量的指標］
中長期目標期間において、
■ 小児難治性疾患に対す
る遺伝子細胞治療の実施件
数：3 件以上
［評価の視点］
○ センターで実施されて
いる臨床研究等の研究成果
を活用し、先進医療を含む
高度かつ専門的な医療を提
供することとし、小児難治
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・小児難治性疾患に対する遺伝子細胞治療を合計 3
件実施した。その内訳は
1) B 細胞白血病に対する CAR-T 療法 2 例
2) DMD AAV ベクター 1 例
である。
・令和 6 年度も引き続き、先天性免疫不全症に対す
る遺伝子治療については、慢性肉芽腫症及び 1 名の
ウィスコット・アルドリッチ症候群患者（WAS）に
対し造血幹細胞遺伝子治療を実施し、現在、当セン

・今年度も複数の小児難治性疾患に
対する遺伝子細胞治療を安全に行う
いことができ、同時に治療を受けた
患者において一定の治療効果を確認