様式 2―1―4－1(別紙)
中 長 期 目 標

国立成育医療研究センター

中 長 期 計 画
臨床現場において必要とさ
れている医薬品及びその剤
形等を把握し、センターの
小児用製剤製造施設を利用
してそのパイロットモデル
を作成する等、臨床試験に
おける対象製剤の供給可能
な体制を整備する。また、
臨床現場のニーズを考慮し
て剤形開発の必要な成分を
選択し、共同研究企業との
マッチング等を行う。

ウ 小児医薬品開発ネット
ワークを通した開発促進
公益社団法人日本小児科学
会が実施している「小児医
薬品開発ネットワーク支援
事業」の事務局支援を担
い、学会と連携した小児医
薬品開発の推進体制を整備
する。また、公益社団法人
日本小児科学会等での小児
用医薬品の治験・臨床試験
の推進に関するシンポジウ
ムの開催等を通じて、製薬
企業に対して、より早い段
階で小児医薬品開発の検討
を行うように働きかける。
エ 医療情報を活用した医
薬品開発の促進
「小児と薬」情報収集ネッ
トワーク整備事業で構築し
た「小児医療情報収集シス
テム」を成育医療に係る疾
患レジストリとして、対象
疾患の候補者数検索や製造
販売後調査に活用できる体
制を整備し、小児医薬品開
発の課題解決に向けて積極
的・先駆的に取り組む。

令和6年度計画

年度評価

項目別評価調書

主な評価軸(評価の視点)、指
標等

必要な体制整備を行いつつ、整備し ・企業との包括連携件数
た製造施設を利用してパイロット製剤
の開発を行う。
また、開発候補成分について、共同研
究企業の探索等、企業への導出方法を
引き続き検討する。

ウ 小児医薬品開発ネットワークを通
した開発促進
公益社団法人日本小児科学会が実施し
ている「小児医薬品開発ネットワーク
支援事業」の事務局支援を引き続き担
うことで学会と連携した小児医薬品開
発の推進体制を活用し、早期の段階か
ら小児医薬品開発を支援する。
また、小児医薬品開発推進に向けた事
業説明会等を年 1 回以上開催し、アカ
デミア及び製薬企業との情報共有を図
ることで産官学連携による小児医薬品
開発の更なる発展を目指す。

エ 医療情報を活用した医薬品開発の
促進
・「小児と薬」情報収集ネットワーク
整備事業にて構築した「小児医療情報
収集システム」を疾患レジストリとし
て活用するための体制を整備する。ま
た、アカデミアを対象とした医療情報
の試行的利活用を継続して実施するこ
とで、本格的な利活用開始に向けた準
備を進め、企業における対象疾患の候
補者数検索及び製造販売後調査などに
寄与していくことで小児医薬品開発を
積極的・先駆的に進めていく。
さらに、当該システムに格納された医
療情報を活用することで小児医薬品の
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1－2
法人の業務実績等・自己評価

主な業務実績等

自己評価

・企業との包括連携件数：2 件
・共同研究契約を継続している製薬企業と令和 6 年 ・共同開発契約、守秘義務契約を締
度も引き続き、既存薬の小型化、苦味をマスキング 結し、定期的に開発計画の検討を令
した小児製剤の開発、小児用法・用量の開発等につ 和 5 年度に引き続き実施している。
いて、検討を行った。
・日本小児循環器学会が小児用剤形開発を希望する
医薬品について、該当する製造販売企業に働きかけ
を行い、共同研究契約締結後、ミニタブレットの試
作を行った。
・アカデミア（大学薬学部等）と調剤過程における
剤形変更の妥当性に関する検討を行った。
・AMED 研究班（中村班）において、小児医薬品開発
における課題や新規剤形の受容性等を調査し、引き
続き検討を行った。
・研究成果について（添加剤の課題調査、小児剤形
変更の標準化にかかる製剤学的検討）、論文公表の
ための論文執筆、AMED 研究としての報告を行った。

引き続き、大学薬学部、製薬企業と
の研究契約を締結し検討を行ってい
る。
AMED 研究班のマイルストーンを遵守
し、研究結果をまとめ、論文執筆
（投稿中）に至った。

・臨床研究をテーマに、学会や研究班と連携してワ
ークショップを開催する等、国、医療機関、製薬企
業、アカデミアに働きかけ、小児・周産期領域にお
ける開発型研究の推進に努めた。日本周産期・新生
児医学会との共催による臨床試験に関するシンポジ
ウム・ワークショップなどを開催した。このような
活動を通して、臨床研究相談/支援窓口では、当セン
ター以外のアカデミアより 40 件（前年度 47 件）、
製薬企業等の営利企業から 36 件（前年度 22 件）の
相談を受けた。

・引き続きアカデミアや製薬企業を
含む当センター以外からの臨床研究
に関する相談への対応、ワークショ
ップの開催等、小児・周産期領域に
おける開発型研究の推進に努めた。

・「小児と薬」情報収集ネットワーク整備事業により
整備した「小児医療情報収集システム」を平成 27 年
度から稼動しており、令和 4 年度に準備したクラウ
ド領域へシステム再構築する環境再整備を実行し
た。
・データ収集再開後、令和 6 年度に全ての協力医療
機関においてリアルタイムにデータ収集できる状態
となった。
・令和 6 年度末時点のデータ数は電子カルテデータ
約 140（前年度 100）万人分、問診データ約 13（前年
度 10）万人分であった。
・「小児を対象とした医薬品の使用環境改善事業」に
て、令和 6 年度は「小児医薬品適正使用検討会」を
2 回（前年度 2 回）開催した。2 回の「小児医薬品適

・令和 6 年度は小児医療施設 11 施設
（前年度 11 施設）、クリニック 32
施設（前年度 31 施設）の協力医療機
関数を維持することができた。
・令和 6 年度は小児医療情報収集シ
ステムのクラウド移行を含めたシス
テム環境再整備後のデータ収集再開
後、全ての協力医療機関においてリ
アルタイムにデータ収集できる状態
となった。
・「小児を対象とした医薬品の使用
環境改善事業」にて「小児医薬品適
正使用検討会」を予定通り 2 回開催