様式 2―1―4－1(別紙)
中 長 期 目 標

国立成育医療研究センター

中 長 期 計 画

令和6年度計画

年度評価

項目別評価調書

主な評価軸(評価の視点)、指
標等

1－2
法人の業務実績等・自己評価

主な業務実績等

自己評価
年度計画：30 件以上
実績：9 件
達成度：30％
1）小児医薬品開発ネットワーク支
援事業について、厚生労働省が公益
社団法人日本小児科学会に委託した
事業である。当センターが、日本小
児科学会の委託を受け支援事務局と
して事業運営を行っている。この事
業がなければ製薬企業は小児に対す
る治験を日本国内で実施することな
しに国外のみで承認させることとな
り、いわゆるドラッグ・ロス／ラグ
を招く。令和 6 年度は 2 品目が承認
され、累計で 9 品目が承認されてい
る成果を上げている。
2）国際共同ランダム化比較試験
（国内医師主導治験）による小児及
び若年成人再発急性骨髄性白血病に
対する新規治療薬の開発とドラッ
グ・ラグ／ロス解消について、当セ
ンターは日本の National Cordinating Center として、欧州グループの
治験調整事務局（オランダ）と国際
会議を定期開催し海外の進捗確認、
国内進捗報告している。また、国内
医師主導治験における治験調整事務
局業務も行っており、令和 6 年度 2
月に国内 1 例目の登録を行うことが
できた。今後の日本の成育領域にお
ける国際共同試験のひな形となり、
ドラッグ・ロス／ラグの解消につな
がる成果を上げている。
3）ファンコニ貧血の男児に対し
て、日本で初めて「αβT 細胞＆B 細
胞除去ハプロ移植」を行い、大きな
合併症なく経過して無事退院するこ
とができた。「αβT 細胞＆B 細胞除
去ハプロ移植」は、造血幹細胞から
移植片対宿主病（GVHD）を引き起こ
すαβT 細胞を除去することで、重
症 GVHD や移植後の大量の抗がん剤投
与を回避することができ、ファンコ
ニ貧血の患者は、大量の抗がん剤投
与や放射線治療ができないため、
「αβT 細胞＆B 細胞除去ハプロ移
植」が有効な治療法として期待され
る。

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