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資料1‐1 令和６年度 業務実績評価書（案） (22 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59553.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第40回 8／7）《厚生労働省》 |
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様式 2―1―4－1(別紙)
中 長 期 目 標
国立成育医療研究センター
年度評価
中 長 期 計 画
令和6年度計画
業等との連携により、成育に
係る疾患の治療や予防に直結
するような臨床研究を推進す
る。小児がんや新生児期・乳
児期に発症するアレルギー疾
患等に関する我が国の中心研
究施設として、電子的臨床情
報収集基盤を活用した多施設
共同臨床研究を推進し、予
防、診断、治療法の開発に直
結する成果を積極的に発信し
ていく。小児が服用しやすい
薬剤、小児慢性特定疾患に対
する治療法等の研究開発を推
進する。
瘍の根治療法を引き続き推進する。
先天性代謝異常症に ES 肝細胞移植と生体
部分肝移植を用いた根治療法を引き続き
推進する。
造血幹細胞移植の実施が困難な免疫不全
症に対して、遺伝子治療を引き続き推進
する。
新生児消化管アレルギーや好酸球性胃腸
炎などの難治性食物アレルギーの精度の
高い診断方法や有効な治療方法の開発を
引き続き進める。
乳児期に食物アレルギー等の症状で発症
し、成長と共に花粉症や気管支喘息など
を続発する「アレルギー・マーチ」の予
防方法の開発を引き続き進める。
前年度に引き続き、我が国で発症する全
ての小児の固形腫瘍・血液がんの中央病
理診断を実施し、我が国における小児悪
性腫瘍の診断精度を向上させ、小児がん
の実態を正確に示す疫学調査結果を公表
する。また、小児がん経験者の QOL 改善
のために、晩期合併症等に関する情報を
収集及び発信する長期フォローアップ体
制を強化する。
小児血液腫瘍の網羅的遺伝子構造・発現
解析に基づく鑑別診断法の開発を継続す
る。
遺伝診療センターとゲノム・エピゲノム
解析センターにおいて、ゲノム解析によ
る成育疾患の早期診断法開発を行う。
項目別評価調書
主な評価軸(評価の視点)、指
標等
1－1
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
自己評価
・遺伝性眼疾患（Leber 先天盲等）に対する in vivo
遺伝子治療の開発研究を行っている。
・これまで先天性免疫不全症、遺伝性神経疾患、血
友病及び B 細胞性白血病に対する CAR-T 細胞療法と
実施しており、今年度はデュシェンヌ型筋ジストロ
フィー症（DMD）患者 1 名に対し AAV ベクターを用い
た in vivo 遺伝子治療、B 細胞性白血病に対する CART 細胞療法を 2 名の患者に実施した。さらに、血液
腫瘍科での abT&B 細胞除去ハプロ移植に対する細胞
調製支援を 2 件行った。
・悉皆的データベースである匿名医療保険等関連情
報データベース（NDB）を利活用したリアルワール
ドデータ解析によって、本邦の保険診療内での患者
動向や治療状況が把握できる様になっている。NDB
を 用 い て 、 COVID-19 が 花 粉 症 治 療 に 与 え た 影 響
（Clin Transl Allergy 2024 [Impact factor 4.6］
に掲載）、気管支喘息に対する生物学的製剤の使用
状況 Respir Investig 2024 [Impact factor 2.4］に
掲載）、食物タンパク誘発性胃腸症（FPIES）の診断
基準の検証（J Allergy Clin Immunol in Pract 2024
[Impact factor 8.2］に掲載）、免疫療法のコンプラ
イ ア ン ス を 検 討 （ Allergy 2024 [Impact factor
12.6］に掲載）した。
・リアルワールドデータ解析に
よって、本邦の保険診療内での
患者動向や治療状況が把握でき
る様になっている。"
・疾患登録システムとして、平成 27 年度から「小児
と薬」情報収集ネットワーク整備事業等により整備
した「小児医療情報収集システム」を稼動してお
り、令和 4 年度の大幅なシステム環境改修後、令和
5 年度は協力医療機関から患者データの送信を再開
した。令和 6 年度末時点で小児医療施設 11 施設（前
年度 11 施設）、クリニック 32 施設（前年度 31 施設）
から、電子カルテデータ約 140 万人分超、問診デー
タ約 13 万人分超を集積している。
・疾患登録システムとして、小
児医療情報収集システムを稼働
し、令和 6 年度末時点で、小児医
療施設 11 施設、クリニック 32 施
設から、電子カルテデータ約 140
万人分超、問診データ約 13 万人
分超を集積し、小児用医薬品の
安全性評価に利活用できる医療
情報データベースの整備とその
情報を分析できる情報処理環境
を整備することができた。
・造血細胞移植 37 件、CAR-T 療法 1 件を実施した。
・造血細胞移植実施件数は、全
国の小児診療施設で最上位クラ
スである。
・小児がんについては、令和 6 年度も引き続き、小 ・小児がんについては、前年度
児がん中央機関•拠点病院として、種々の臨床研究 までに引き続き、国内の小児が
を推進するとともに、固形腫瘍のデータマネジメン ん診療に貢献している。小児が
ト、小児血液腫瘍に対する細胞マーカー中央診断及 ん中央機関•拠点病院として、小
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中 長 期 目 標
国立成育医療研究センター
年度評価
中 長 期 計 画
令和6年度計画
業等との連携により、成育に
係る疾患の治療や予防に直結
するような臨床研究を推進す
る。小児がんや新生児期・乳
児期に発症するアレルギー疾
患等に関する我が国の中心研
究施設として、電子的臨床情
報収集基盤を活用した多施設
共同臨床研究を推進し、予
防、診断、治療法の開発に直
結する成果を積極的に発信し
ていく。小児が服用しやすい
薬剤、小児慢性特定疾患に対
する治療法等の研究開発を推
進する。
瘍の根治療法を引き続き推進する。
先天性代謝異常症に ES 肝細胞移植と生体
部分肝移植を用いた根治療法を引き続き
推進する。
造血幹細胞移植の実施が困難な免疫不全
症に対して、遺伝子治療を引き続き推進
する。
新生児消化管アレルギーや好酸球性胃腸
炎などの難治性食物アレルギーの精度の
高い診断方法や有効な治療方法の開発を
引き続き進める。
乳児期に食物アレルギー等の症状で発症
し、成長と共に花粉症や気管支喘息など
を続発する「アレルギー・マーチ」の予
防方法の開発を引き続き進める。
前年度に引き続き、我が国で発症する全
ての小児の固形腫瘍・血液がんの中央病
理診断を実施し、我が国における小児悪
性腫瘍の診断精度を向上させ、小児がん
の実態を正確に示す疫学調査結果を公表
する。また、小児がん経験者の QOL 改善
のために、晩期合併症等に関する情報を
収集及び発信する長期フォローアップ体
制を強化する。
小児血液腫瘍の網羅的遺伝子構造・発現
解析に基づく鑑別診断法の開発を継続す
る。
遺伝診療センターとゲノム・エピゲノム
解析センターにおいて、ゲノム解析によ
る成育疾患の早期診断法開発を行う。
項目別評価調書
主な評価軸(評価の視点)、指
標等
1－1
法人の業務実績等・自己評価
主な業務実績等
自己評価
・遺伝性眼疾患（Leber 先天盲等）に対する in vivo
遺伝子治療の開発研究を行っている。
・これまで先天性免疫不全症、遺伝性神経疾患、血
友病及び B 細胞性白血病に対する CAR-T 細胞療法と
実施しており、今年度はデュシェンヌ型筋ジストロ
フィー症（DMD）患者 1 名に対し AAV ベクターを用い
た in vivo 遺伝子治療、B 細胞性白血病に対する CART 細胞療法を 2 名の患者に実施した。さらに、血液
腫瘍科での abT&B 細胞除去ハプロ移植に対する細胞
調製支援を 2 件行った。
・悉皆的データベースである匿名医療保険等関連情
報データベース（NDB）を利活用したリアルワール
ドデータ解析によって、本邦の保険診療内での患者
動向や治療状況が把握できる様になっている。NDB
を 用 い て 、 COVID-19 が 花 粉 症 治 療 に 与 え た 影 響
（Clin Transl Allergy 2024 [Impact factor 4.6］
に掲載）、気管支喘息に対する生物学的製剤の使用
状況 Respir Investig 2024 [Impact factor 2.4］に
掲載）、食物タンパク誘発性胃腸症（FPIES）の診断
基準の検証（J Allergy Clin Immunol in Pract 2024
[Impact factor 8.2］に掲載）、免疫療法のコンプラ
イ ア ン ス を 検 討 （ Allergy 2024 [Impact factor
12.6］に掲載）した。
・リアルワールドデータ解析に
よって、本邦の保険診療内での
患者動向や治療状況が把握でき
る様になっている。"
・疾患登録システムとして、平成 27 年度から「小児
と薬」情報収集ネットワーク整備事業等により整備
した「小児医療情報収集システム」を稼動してお
り、令和 4 年度の大幅なシステム環境改修後、令和
5 年度は協力医療機関から患者データの送信を再開
した。令和 6 年度末時点で小児医療施設 11 施設（前
年度 11 施設）、クリニック 32 施設（前年度 31 施設）
から、電子カルテデータ約 140 万人分超、問診デー
タ約 13 万人分超を集積している。
・疾患登録システムとして、小
児医療情報収集システムを稼働
し、令和 6 年度末時点で、小児医
療施設 11 施設、クリニック 32 施
設から、電子カルテデータ約 140
万人分超、問診データ約 13 万人
分超を集積し、小児用医薬品の
安全性評価に利活用できる医療
情報データベースの整備とその
情報を分析できる情報処理環境
を整備することができた。
・造血細胞移植 37 件、CAR-T 療法 1 件を実施した。
・造血細胞移植実施件数は、全
国の小児診療施設で最上位クラ
スである。
・小児がんについては、令和 6 年度も引き続き、小 ・小児がんについては、前年度
児がん中央機関•拠点病院として、種々の臨床研究 までに引き続き、国内の小児が
を推進するとともに、固形腫瘍のデータマネジメン ん診療に貢献している。小児が
ト、小児血液腫瘍に対する細胞マーカー中央診断及 ん中央機関•拠点病院として、小
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