整備等により、大学等の創薬シーズの開発を促進し、企業における実用化研究や AMED
他事業への橋渡しを行う。
② 希少疾病用医薬品指定申請に必要な試験の完遂
【期待されるアウトカム】（※）
大学や公的研究機関等の研究者が保有する創薬シーズの製薬企業（ベンチャー・スタ
ートアップを含む）における医薬品としての実用化と、希少疾病用医薬品を含む革新的
医薬品創出の効率の向上が期待される。
（２）これまでの研究成果の概要、及び政策等への活用又は実用化に向けた取組
① 創薬総合支援事業
【課題名】新規抗不整脈薬の探索（令和５年度終了）
【概要】AMED 等主催のアカデミアと企業とのマッチングイベント（D-BIO Digital）に
おいて、企業との交渉を行い、新規抗不整脈薬の創薬シーズの導出を支援した。
【成果の活用】創薬シーズの導出を受けた企業において、新規抗不整脈薬の研究開発が
行われ、新薬の実用化につながる。
② 創薬支援効率化事業
【課題名】産学連携による次世代創薬 AI 開発事業（DAIIA）
（令和６年度まで）、産学連
携スクリーニングコンソーシアム事業（DISC）（令和７年度まで）
【概要】DAIIA においては、統合創薬 AI プラットフォーム構築を目指し、研究機関と企
業の連携体制を構築した。また、DISC においては、令和２から６年度に会員企業提供
の化合物と、市販化合物のライブラリを用い、HTS※の実施が必要と判断された創薬シ
ーズに対してスクリーニングを行った。そして４社に創薬シーズを導出した。
※ HTS：High-throughput Screening（迅速に活性化合物を見出す技術）
【成果の活用】構築した創薬 AI プラットフォームを活用し、日本のアカデミア及び製
薬企業の創薬プロセスを飛躍的に効率化することが期待される。また、スクリーニン
グによって得られた DISC ヒット化合物を導入した会員企業４社において、新薬の上
市に向けた研究が継続され、実用化につながる。
③ 希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業
【課題名】アグレッシブ NK 細胞白血病治療薬の開発（令和６年度終了）
【概要】希少疾病であるアグレッシブ NK 細胞白血病（ANKL）患者を対象に治験薬を投
与したときの有効性及び安全性を検討するため、医師主導第 I/Ⅱ相試験を実施した。
【成果の活用】希少疾病用医薬品指定及び製造販売承認の取得に向けて、臨床開発が継
続される。

２ 令和８年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進する研究課題（増額要求等する課題）の概要、及び
期待される研究成果の政策等への活用又は実用化に向けた取組
① 創薬総合支援事業（創薬ブースター）
【課題名】精密一塩基編集による FOP 治療法の探索（令和７年度～）
【概要】進行性骨化性線維異形成症（FOP）を標的疾患とし、SNP 変異（点突然変異によ
る 1 塩基の置換、挿入、欠失といった遺伝的ゲノム変異）をゲノム編集により修復し、
異所性骨化の発症を予防、治療する薬剤の創出を目指す。また、FOP モデルマウスに
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