的とした「治療用放射性医薬品の非臨床試験と臨床試験デザインに関するガイドライ
ン（案）」を取りまとめて規制当局に提出した。
【成果の活用】その特殊性から一般的な医薬品のガイドラインの内容を適用することが
できない放射性医薬品に関するガイドラインの整備により、当該医薬品の開発・承認
審査の促進・効率化に貢献する。
【課題名】エクソソーム製剤の品質管理戦略構築に関する研究（令和４～６年度）
【概要】微粒子である細胞外小胞（EV）を有効成分とするという既存バイオ医薬品との
最も大きな違いに着目して粒子特性を中心とした評価法開発を行い、液体クロマトグ
ラフィーと紫外可視分光検出器および多角度光散乱検出器を組み合わせた分離分析
法、フローナノアナライザー等を用いた単一粒子レベルでの特性解析法の構築の他、
抗炎症作用及び軟骨細胞走化作用に関する in vitro 評価法の構築と高感度化を行い、
主として天然型 EV 製剤の開発過程で必須となる特性解析に利用可能な複数の評価系
の構築に成功した。さらに、品質管理戦略構築の各要素について規制上の推奨事項を
整理した。実用化に向けて、今後 EV 製剤の品質および非臨床評価の要件を明確にし、
これらに関するガイドラインを整備する必要がある。
【成果の活用】エクソソームを含む EV を有効成分とする製剤の品質確保に資するガイ
ドラインの作成を進めることにより、EV 製剤の開発推進と品質・有効性・安全性確保
に貢献する。
２ 令和８年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進する研究課題（増額要求等する課題）の概要、及び
期待される研究成果の政策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】 mRNA を用いた医療モダリティの品質評価及び管理に関する研究（令和６～
８年度）
【概要】mRNA 医薬の品質評価については、ひとつの評価項目に対して複数の評価法・分
析機器が存在しているが、それらの選択方法については明確化されていない。重要品
質特性のひとつである全長 mRNA 含有率について、鎖長の異なるモデル mRNA 医薬品群
を用い、多機関における一斉分析を実施し、国内の分析技術の現状を把握するととも
に、分析手法の標準化を進める必要がある。
【成果の活用】、本研究の知見を mRNA 医薬の品質評価・管理に関する考慮事項、技術的
指針に反映し、品質・安全性の担保された mRNA 医薬の開発に貢献する。
（２）新規研究課題として優先的に推進する研究課題の概要、及び期待される研究成果の政
策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】新規モダリティを活用した医薬品・医療機器・再生医療等製品の品質・安全
性評価にかかるレギュラトリーサイエンス研究
【概要】近年、放射性医薬品、生体材料利用医療機器、アデノ随伴ウイルスベクターを
用いた遺伝子治療製品など、新たなモダリティを活用した医薬品・医療機器・再生医
療等製品の開発が活発化している。これらが有する従来の製品とは異なる特性を考慮
した品質・安全性の評価手法の開発やガイドライン等の作成を実施する。
【成果の活用】新規モダリティに特有の考慮すべき事項を明確し、これらに関連する評
価手法が確立されることにより、品質・安全性の確保された新規モダリティの迅速か
つ効率的な開発と審査に貢献することが期待される。
【課題名】ライフコースに着目した医薬品等の品質・有効性・安全性評価、市販後安全
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