般にわたる改革が強く求められるようになった。
このため、厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会において、2013（平成 25）年
12 月に取りまとめられた「難病対策の改革に向けた取組みについて（報告書）」等を踏ま
えた「難病の患者に対する医療等に関する法律」
（平成 26 年法律第 50 号。以下「難病法」
という。
）が、2015（平成 27）年 1 月 1 日に施行された。難病法では、医療費助成の対
象となる疾病を指定難病として指定することとしており、2021（令和 3）年 11 月までに、
同法の施行前に特定疾患治療研究事業で対象としていた 56 疾病から 338 疾病まで指定難
病の拡充を順次進めてきた。
難病に関する研究については、診療ガイドラインの確立や改訂、難病患者の QOL 向上
に資する知見の収集及びこれらの普及啓発といった、主に政策的な研究を行う「難治性疾
患政策研究事業」と、病態解明、医薬品・医療機器等の実用化を視野に入れた画期的な診
断法や治療法及び予防法の開発を目指す「難治性疾患実用化研究事業」に分類して実施し
ている。なお、2015 年度から、「難治性疾患実用化研究事業」については、医療分野の
研究開発及びその環境の整備の実施や助成等を行う国立研究開発法人日本医療研究開発機
構にて実施している。
健康で安全な生活の確保
第
章

8

難病患者の生活支援や保健医療福祉の充実については、難病法において、難病患者の療
養生活の質の維持向上を支援することを目的とした療養生活環境整備事業として難病相談
支援センターや在宅人工呼吸器使用患者支援事業等を実施しており 、難病患者等の生活
支援や保健医療福祉の充実が図られている。
また、難病患者やその家族及び医療関係者が求めている最新の医学・医療情報について
は、難病情報センター（https：//www.nanbyou.or.jp/）で提供している。
さらに、難病の医療提供体制の整備については、2016（平成 28）年 10 月に、厚生科
学審議会疾病対策部会難病対策委員会において「難病の医療提供体制の在り方について
（報告書）」が取りまとめられた。この報告書を踏まえ、
「難病の患者に対する医療体制の
構築に係るモデルケースについて」（平成 29 年 4 月 14 日付厚生労働省健康局難病対策課
長通知）を発出し、2018（平成 30）年度より各都道府県において、難病の医療提供体制
の構築に向けた体制整備が進められている。
また、難病法附則に基づく施行 5 年後の見直しについて、2021 年 7 月、厚生科学審議
会疾病対策部会難病対策委員会及び社会保障審議会児童部会小児慢性特定疾患児への支援
の在り方に関する専門委員会の合同委員会において取りまとめられた「難病・小慢対策の
見直しに関する意見書」等を踏まえ、2022（令和 4）年 12 月 16 日に難病法や児童福祉
法の一部改正を含む「障害者の日常生活及び社会生活を総合的に支援するための法律等の
一部を改正する法律」（令和 4 年法律第 104 号）が公布された。同法は 2023（令和 5）年
10 月より順次施行することとされており、施行に向けた準備を進めている。

2 小児慢性特定疾病対策について

慢性疾患を抱え、その治療が長期間にわたり身体面、精神面及び経済面で困難な状況に

置かれている子どもやその家族を支援するため、2015（平成 27）年 1 月の「児童福祉法
の一部を改正する法律」
（以下「改正法」という。
）の施行により、持続可能で公平かつ安
定的な医療費助成制度を確立するとともに、2021（令和 3）年 11 月までに、改正法の施

362

令和 5 年版

厚生労働白書