現行

特定用途医薬品の指定、承認申請までの流れ
※要望は「随時受付」

要望者

（学会、製造販売業者、
個人等）

②該当性評価依頼

①要望書提出※
（資料添付）

⑤該当性評価結果

④該当性評価結果

厚生労働省
製造販売業者等
（⑪治験実施）

⑥指定申請

医療上の必要性の
高い未承認薬・
適応外薬検討会議
（③検討会審議）

<特定用途医薬品の指定要件>
① その用途が特定の区分に属する疾病の治療等である
• 小児の疾病であって、当該医薬品の小児用法用量
が設定されていないもの
• 薬剤耐性菌等による感染症
等
② 当該用途に係る医薬品等に対するニーズが著しく充足
されていない
③ その用途に関し、特に優れた使用価値を有する
⑦諮問

（資料添付）
⑨答申

⑩通知

薬事審議会
（⑧部会審議）

⑫薬事承認申請

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（出典： 第42回 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議資料 (令和２年９月16日)）

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