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会議資料 (320 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
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（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
質性肺炎が 1/53 例（2％）、再発白血病が 1/53 例（2％）であった。
＜日本における臨床試験等＞
20) Tanaka J et al.Reduced-intensity vs myeloablative conditioning allogeneic hematopoietic SCT
for patients aged over 45 years with ALL in remission: a study from the Adult ALL Working
Group of the Japan Society for Hematopoietic Cell Transplantation (JSHCT). Bone marrow
transplantation.2013;48:1389-94. 23)
（IV-144 に記載）
21) Kako S et al.Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for aplastic anemia with pretransplant conditioning using fludarabine, reduced-dose cyclophosphamide, and low-dose
thymoglobulin: A KSGCT prospective study. American journal of hematology. 2020;95:251-7.
24)
（IV-144 に記載）
22) Osumi T et al. A prospective study of allogeneic transplantation from unrelated donors for
chronic granulomatous disease with target busulfan-based reduced-intensity conditioning. Bone
Marrow Transplant.2019;54:168-72. 25)
CGD に対する RIC を用いた非血縁ドナーからの同種造血細胞移植の有効性を検討する
前方視的臨床研究の報告。
前処置は、Bu（AUC 45-65 mg/L×h）+Flu 30 mg/m2/day(Day -8 to -3) + ATG 5mg/kg + TBI
3Gy が用いられた。
6 例の CGD 患者がエントリーし、移植片は全て非血縁骨髄血（3 例：HLA フルマッチ、
3 例：HLA 一座不一致）であった。患者年齢の中央値は 9.5 歳（範囲：2～18 歳）であ
った。
主要評価項目は移植後 100 日の EFS で、83.3％であった。
全例に好中球生着が得られたが、1 例で二次生着不全が起こった。
その他の 5 例では移植後 NADPH オキシダーゼ活性＞90%が得られた。
重症急性 GVHD＞Ⅱ度以上は 1 例で慢性 GVHD も 1 例のみであった。
本研究は前方視的に施行したパイロット研究ではあるが、前処置の有用性が期待される
臨床結果が得られ、今後、さらに大規模な前方視的研究を計画中である。
皮膚急性 GVHD が 2/6 例（33％）認められ、そのうち、Grade 3 が 1/6 例（16％）
、Grade
2 が 1/6 例（16％）であった。肝臓急性 GVHD が 1/6 例（16％）認められた。また、慢
性 GVHD が 1/6 例（16％）認められた。そのほかの移植関連疾患は真菌感染症が 1/6
例（16％）
、SOS が 1/6 例（16％）であった。Grade 3 以上の他の非血液学的有害事象は
認められなかった。
死亡に至った事象、移植中止に至った事象は報告されていない。
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要望番号；IV-145
質性肺炎が 1/53 例（2％）、再発白血病が 1/53 例（2％）であった。
＜日本における臨床試験等＞
20) Tanaka J et al.Reduced-intensity vs myeloablative conditioning allogeneic hematopoietic SCT
for patients aged over 45 years with ALL in remission: a study from the Adult ALL Working
Group of the Japan Society for Hematopoietic Cell Transplantation (JSHCT). Bone marrow
transplantation.2013;48:1389-94. 23)
（IV-144 に記載）
21) Kako S et al.Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for aplastic anemia with pretransplant conditioning using fludarabine, reduced-dose cyclophosphamide, and low-dose
thymoglobulin: A KSGCT prospective study. American journal of hematology. 2020;95:251-7.
24)
（IV-144 に記載）
22) Osumi T et al. A prospective study of allogeneic transplantation from unrelated donors for
chronic granulomatous disease with target busulfan-based reduced-intensity conditioning. Bone
Marrow Transplant.2019;54:168-72. 25)
CGD に対する RIC を用いた非血縁ドナーからの同種造血細胞移植の有効性を検討する
前方視的臨床研究の報告。
前処置は、Bu（AUC 45-65 mg/L×h）+Flu 30 mg/m2/day(Day -8 to -3) + ATG 5mg/kg + TBI
3Gy が用いられた。
6 例の CGD 患者がエントリーし、移植片は全て非血縁骨髄血（3 例：HLA フルマッチ、
3 例：HLA 一座不一致）であった。患者年齢の中央値は 9.5 歳（範囲：2～18 歳）であ
った。
主要評価項目は移植後 100 日の EFS で、83.3％であった。
全例に好中球生着が得られたが、1 例で二次生着不全が起こった。
その他の 5 例では移植後 NADPH オキシダーゼ活性＞90%が得られた。
重症急性 GVHD＞Ⅱ度以上は 1 例で慢性 GVHD も 1 例のみであった。
本研究は前方視的に施行したパイロット研究ではあるが、前処置の有用性が期待される
臨床結果が得られ、今後、さらに大規模な前方視的研究を計画中である。
皮膚急性 GVHD が 2/6 例（33％）認められ、そのうち、Grade 3 が 1/6 例（16％）
、Grade
2 が 1/6 例（16％）であった。肝臓急性 GVHD が 1/6 例（16％）認められた。また、慢
性 GVHD が 1/6 例（16％）認められた。そのほかの移植関連疾患は真菌感染症が 1/6
例（16％）
、SOS が 1/6 例（16％）であった。Grade 3 以上の他の非血液学的有害事象は
認められなかった。
死亡に至った事象、移植中止に至った事象は報告されていない。
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