（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
常によっておこる。
特に MAC による移植、HLH を発症していた患者での成績が悪い。また、VOD と肺出
血の頻度が高い。
よって、XLP では造血細胞移植は RIC による前処置を選択するべきであると考える。
TBI 3Gy/ FLU (150 mg/m2)/L-PAM(140 mg/m2)が推奨される。
5) 造血細胞移植ガイドライン

先天性代謝異常症（第 2 版）2019 年 5 月 35)

先天性代謝異常症に対する同種造血幹細胞移植は、従来、BU と CY を中心とした MAC
が主流であったが、近年、RIC による良好な成績は得られており選択肢として考慮の対
象となる。
FLU (125 mg/m2)/MEL (180 mg/m2)/TBI 4Gy/±ATG (5 mg/kg)。
6) 造血細胞移植ガイドライン

遺伝性骨髄不全症候群（第 2 版）2018 年 12 月 36)

ファンコニ貧血（FA）（3 ページ）
：
FA では CY 等のアルキル化剤への高感受性のため、前処置に放射線胸腹部照射（TAI）
500cGy と CY200 mg/kg を用いた前処置では移植関連死亡は 80％に及んだ。
FLU はわが国において 2000 年に製造承認されたが、FA 患者末梢血リンパ球を用いた
in vitro の染色体脆弱性検査で、非 FA 患者と同程度の影響しか起こさないことが示さ
れ、FA においても RIC の key drug となった。
米国では Wagner らにより、78 例の HLA 一致を含む 98 例の FA 患者に対する非血縁移
植において、FLU を含む前処置と含まない前処置との比較が行なわれた。
好中球の生着は、FLU を含む前処置と含まない前処置でそれぞれ 89％、69％（P＝0.02）、
血小板の生着も同様に 74％、23％（P<0.001）と FLU 群で優れており、3 年生存率も同
様に 52％、13％と FLU 群で良好な成績が得られていた（P<0.001）。
以上より現在 FA に対して推奨される前処置は、FLU 25 mg/m2×6＋CY 10 mg/kg×4＋ATG
1.25 mg/kg×4±TLI/TAI 3Gy である。
7) 造血細胞移植ガイドライン

再生不良性貧血（小児）（第 3 版）2018 年 9 月 37)

Ⅲ.移植前処置の選択
1.HLA 適合血縁者間移植
中等症からの移行など何らかの理由で免疫抑制療法後に HLA 適合血縁ドナーからの骨
髄移植を行う場合は、低線量の TBI の追加や FLU+MEL の採用など前処置の強化が必
要である。
WHO 分類における RCC 相当例においても前処置の強化が推奨される。
後天性造血不全症（小児不応性血球減少症 RCC）：FLU 25 mg/m2×5＋MEL 70 mg/m2×2
＋ATG 1.25 mg/kg×4×5±TBI 3Gy。
2．代替ドナー（非血縁者および HLA1 抗原不適合血縁者）からの移植

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