（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
56 例中 42 例（75％）の患者は、難治性の感染症や自己免疫疾患を合併するハイリスク
例であった。
25 例（45％）は思春期および若年成人（14～39 歳）であった。
生着までの期間の中央値は、好中球で 19 日（IQR16-22）、血小板では 21 日（IQR16-25）
であった。
追跡期間中央値 21 カ月（IQR13-35）で、OS は 93％（52/56 例）、EFS は 89％（50/56
例）であった。
2 年 OS は 96％（95％CI 86.46～99.09）、EFS は 91％（79.78～96.17)、生着不全は 5％
（3/56 例）の患者に発生した。
グレードⅢ～Ⅳの急性 GVHD の累積発生率は 4％（2/56 例）
、慢性 GVHD の発生率は
7％（4/56 例）であった。
安定した（90％以上）骨髄系細胞のドナーキメリズムが生存患者 52 例（93％）で確認
された。
CGD のハイリスク患者に対して、この強度を減弱した前処置は安全で効果的であるこ
とが確認された。
移植関連の有害事象として、前処置中の SIRS が 1/21 例（5％）、CMV ウイルス血症が
1/21 例（5％）、一過性赤血球無形成が 1/21 例（5％）、一過性腎機能障害が 1/21 例（5％）、
BK ウイルス性膀胱炎が 1/21 例（5％）、
肺感染症・EB ウイルス再活性化が 1/21 例（5％）、
胆嚢炎が 1/21 例（5％）
、ロタウイルス感染症が 1/21 例（5％）、腎機能障害、シクロス
ポリン早期中止が 1/21 例（5％）認められた。また、移植関連死亡率は 4/56 例（7％）
であった。
急性 GVHD（Grade 2〜4）は 6/56 例（11%）に発症し、グレード 3〜4 は 2/56 例（4%）
に発症した。また、慢性 GVHD は 1/49 例（2％）で認められ、移植後 187 日目に致死
的な閉塞性細気管支炎を発症した。
17) Felber M, et al. Targeted busulfan-based reduced-intensity conditioning and HLA-matched
HSCT cure hemophagocytic lymphohistiocytosis. Blood Adv.2020;4:1998–2010. 20)
血球貪食性リンパ組織球症（HLH）に対する、RIC の有効性を検討した臨床研究である。
前処置は Bu + Flu + alemtuzumab (非血縁ドナー) or 抗胸腺グロブリン(血縁ドナー)を用
いた。
フルダラビン（IV）の用法用量:
通常の場合：30 mg/m²を静脈内投与
体重 9kg 未満の乳児の場合：1.2 mg/kg を 1 回量として投与
投与期間：移植前 8 日目から 3 日目まで（d-8 から d-3）
評価項目は、毒性、生着率、GVHD、血球サブタイプのドナーキメリズム、および全生
存期間であった。
7 施設から 25 例の患者（年齢中央値：0.68 歳）が参加した。

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