（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
れ 78％と 72％であった（有意なし）。
Bu/Cy(Mel)群と比較して、
Flu/Bu 群では毒性が低く、急性（非感染性）肺障害（16% vs.36%;
P=0.007）
、静脈閉塞症（3% vs.28%; P＝0.003）、慢性 GVHD（9% vs.26%; P＝0.047）
、ア
デノウイルス感染症（3% vs.32%;

P＝0.001）、ヒトヘルペスウイルス 6 再活性化（21%

vs. 44%; P＝0.005）であった。
以上の結果から、Flu（160mg/m2）と Bu（MAC AUC 90mg*h/L）の前処置法は、Bu/Cy
（Mel）と比較して毒性が低く、同等の効果が得られることが示された。
安全性情報に関する記載はない。
19) Wagner JE et al. Unrelated donor bone marrow transplantation for the treatment of Fanconi
anemia. Blood.2007;109: 2256–62. 22)
米国では Wagner らにより、78 例の HLA 一致を含む 98 例のファンコニー貧血（FA）
患者に対する非血縁移植において、低線量 TBI＋Cy±ATG に Flu を含む前処置と含ま
ない前処置との比較が行なわれた。
（後ろ向き多施設研究）
移植時年齢の中央値は 12 歳（範囲 0.8～33 歳）であった。
好中球の生着は、Flu を含む前処置と含まない前処置でそれぞれ 89％ vs. 69％ （P＝
0.02）、血小板の生着も同様に 74％vs.23％（p <0.001）と Flu 群で優れていた。
移植後 100 日時点での死亡率は Flu を含まない群で含む群と比較して有意に高かった
（65% vs. 24%; P < 0.001）。
3 年生存率も同様に 52％、13％と Flu 群で良好な成績が得られていた（p <0.001）
。
30/96 例（31％）が Grade 2～4 の急性 GVHD を発症した。そのうち、28/96 例は移植後
100 日以内に急性 GVHD を発症した。17/96 例（18％）で Grade 3～4 の急性 GVHD を
発症した。
また、90 日以上生存した患者のうち 16/55 例（29％）が慢性 GVHD を発症した。
3 年後の治療関連死亡率は、フルダラビンを含む前処置群で 47%、フルダラビンを含ま
ない前処置群で 81%であった。
移植後 100 日時点での死亡は、フルダラビンを含む前処置群で 11/44 例（25％）、フル
ダラビンを含まない前処置群で 34/53 例（64％）発生した。死因の内訳は、移植片不全
（Flu：5/44 例（11％）、non-Flu：13/53 例（24％））、GVHD（Flu：0/44 例（0％）、9/53
例（17％）
）、間質性肺炎（Flu：1/44 例（2％）、non-Flu：1/53 例（2％））
、日和見感染
症（Flu：2/44 例（5％）、non-Flu：8/53 例（2％）
）
、臓器不全（Flu：3/44 例（7％）
、nonFlu：3/53 例（6％））であった。
移植後 100 日目以降では 21/96 例（22％）が死亡し、そのうち 10/96 例（10％）はフル
ダラビンを含む前処置群、11/96 例（11％）はフルダラビンを含まない前処置群であっ
た。死因の内訳は、フルダラビン含有レジメン群では移植片不全が 2/44 例（5％）、GVHD
が 5/44 例（11％）
、臓器不全が 2/44 例（5％）
、再発白血病が 1/44 例（2％）、フルダラ
ビンを含まない前処置群では移植片不全が 6/53 例（11％）、GVHD が 3/53 例（6％）、間

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