（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
の、日欧米等の診療ガイドライン及び教科書の記載内容、本邦及び海外臨床試験成績等か
ら、小児適応は、欧米等において標準的治療に位置付けられていると考えられる。
以上から、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有効性が期待できると考
えられる。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
2008 年 5 月に「急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群、慢性骨髄性白血病、慢性リンパ性
白血病、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫における同種造血幹 細胞移植の前治療」の追加適応
が承認され、15 年以上の日本人の安全性情報が集積されている。また、既報の代表的な論
文における有害事象の発現状況は「５.要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について
（１）無作為化比較試験、薬物動態試験等の公表論文としての報告状況」の項に記載のと
おりであり、国内外における新たな安全性上の懸念は認められていない。
なお、国内外の臨床試験成績等で認められた主な有害事象は、現行の添付文書において副
作用として注意喚起されている事象、または移植や併用薬等のその他の要因に関連して認
められる事象であると考えられる。
成人と小児の安全性に関する比較については、文献情報等の限られた情報であり、小児科
領域における移植対象疾患、併用薬剤および放射線との組み合わせ等、前治療レジメンに
相違があり、比較には限界がある。しかしながら、小児においても本剤が前治療として使
用されている実態があり、Company Core Data Sheet（CCDS）の変更も行われていないこと
から、小児に使用することによって注意すべき特有の有害事象は、現時点では認められて
いないと考えている。
以上より、適応疾患を問わず同種造血幹細胞移植の前治療に対して本剤を使用する際の安
全性については、同種造血幹細胞移植に十分な知識・経験を持つ医師のもとで、本剤の既
承認の効能又は効果と同様の適切な安全対策が講じられる場合には、既知の安全性情報の
範囲内で使用可能であると判断している。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
上記（１）及び（２）での有効性及び安全性の総合評価、日欧米等の診療ガイドライン及び
教科書の記載内容、本邦及び海外臨床試験成績等から、本要望に関して公知申請を行うこ
とは妥当と考える。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
日欧米等の診療ガイドライン及び教科書の記載内容において、同種造血幹細胞移植の前治
療（MAC 及び RIC/NMA）としてのフルダラビンの投与が標準治療の一つとして推奨され
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