別添
第 62 回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（令和７年３月 14 日）資料３（抄）
要望番号

Ⅳ-144

要 望 者 名

一般社団法人 日本造血・免疫細胞療法学会

一

般

名

フルダラビンリン酸エステル

会

社

名

サノフィ株式会社

要望された医薬品
効能・効果
要 望 内 容
用法・用量

同種造血幹細胞移植の前治療
フルダラビンリン酸エステルとして、1 日量 30 mg/m2（体表面積）を 6 日間連日点滴静注（約 30 分）する。
なお、患者の状態により、投与量及び投与日数は適宜減ずる。

「 医 療 上 の必 要 性 （1）適応疾病の重篤性についての該当性
に係る基準」への該 〔特記事項〕
当性に関する WG
の評価

ア

同種造血幹細胞移植（以下、
「allo-HSCT」）の前治療の対象には致死的な疾患が含まれることから、適応疾病の重篤性は「ア」
に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性

ウ

〔特記事項〕
フルダラビンリン酸エステル（以下、
「Flu」
）は「下記疾患における同種造血幹細胞移植の前治療：急性骨髄性白血病、骨
髄異形成症候群、慢性骨髄性白血病、慢性リンパ性白血病、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫」を効能・効果として製造販売承
認されているものの、既承認の疾患だけでなく、急性リンパ性白血病（以下、「ALL」）等の他の造血器悪性腫瘍や、免疫疾
患等の非悪性腫瘍に対しても、allo-HSCT の前治療として使用できるよう要望されている。
欧米等 6 カ国では承認されていないものの、欧米等の診療ガイドライン及び教科書の記載内容、海外臨床試験成績等から、
ALL 等を含む同種造血幹細胞移植の前治療としての Flu の投与は、欧米等において標準的治療に位置付けられていると考え
られており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる。したがって、「ウ」
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