よむ、つかう、まなぶ。
会議資料 (252 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
要望番号；IV-144
＜MAC（FLU/BU4）と RIC（FLU/BU 又は FLU/MEL）＞
2)
Scott BL, et al. Myeloablative versus reduced-intensity hematopoietic cell transplantation for
acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndromes. J Clin Oncol. 2017;35:1154–61.
急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群患者を対象に MAC と RIC を比較する第 III
相無作為化試験が実施された。
RIC：
Flu/Bu2：Flu1（120〜180mg/m2）及び Bu2（≤8mg/kg を経口または 6.4mg/kg 静
脈内）
Flu/Mel：Flu（120〜180mg/m2）及び Mel（≤150mg/m2）
MAC:
Bu（経口 16mg/kg または静脈内 12.8mg/kg）と以下のいずれかの組み合わせ
Cy（120 mg/kg）
Flu（120〜180mg/m2：Flu/Bu4）
又は、Cy（120 mg/kg）と TBI:全身放射線照射（12〜14.2 Gy）
HCT 併存疾患指数が≤ 4 で、HCT 前の骨髄芽球が< 5%の 18～65 歳の患者を、MAC
（n = 135）または RIC（n = 137）に続いて、HLA をマッチさせた血縁ドナーまたは
非血縁ドナーからの HCT に無作為に割り付けた。 主要評価項目は、intent-to-treat 分
析に基づく無作為割当後 18 ヵ月の OS とした。 副次的評価項目には、無再発生存率
（RFS）および治験関連死亡率（TRM）が含まれた。 本試験への登録予定患者数は
356 例であったものの、再発率が RIC 群の方が MAC 群よりも高かったため、登録は
272 例で中止された（それぞれ 48.3%; 95% CI, 39.6%～56.4%および 13.5%; 95% CI,
8.3%～19.8%; P < 0.001）
。 18 ヵ月時点で、RIC 群の患者の OS は 67.7%（95% CI,
59.1%～74.9%）であったのに対し、MAC 群では 77.5%（95% CI, 69.4%～83.7%）で
あった（差, 9.8%; 95% CI, -0.8%～20.3%; P = 0.07）。 RIC 群での TRM は 4.4%（95%
CI, 1.8%～8.9%）であったのに対し、MAC 群では 15.8%（95% CI, 10.2%～22.5%）で
あった（P = 0.002）。 RIC 群での RFS は 47.3%（95% CI, 38.7%～55.4%）であったの
に対し、MAC 群では 67.8%（95% CI, 59.1%～75%）であった（P < 0.01）
。 OS は
MAC 群の方が高かったが、これは統計的に有意ではなかった。 RIC 群は MAC 群と
比較して TRM は低かったが再発率が高く、MAC 群による RFS では統計的に有意な
優位性が認められた。 これらのデータは、急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候
群の適応患者に対する標準治療としての MAC の使用を支持するものである。
RIC 群のうち 4 例で移植前の再発が認められ、中止となった。死亡に至った事象及び
その内訳を以下に示す。治療関連死は MAC 群で 22 例、RIC 群で 8 例認められてい
る。
表
死亡に至った事象
10
252 / 451
＜MAC（FLU/BU4）と RIC（FLU/BU 又は FLU/MEL）＞
2)
Scott BL, et al. Myeloablative versus reduced-intensity hematopoietic cell transplantation for
acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndromes. J Clin Oncol. 2017;35:1154–61.
急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群患者を対象に MAC と RIC を比較する第 III
相無作為化試験が実施された。
RIC：
Flu/Bu2：Flu1（120〜180mg/m2）及び Bu2（≤8mg/kg を経口または 6.4mg/kg 静
脈内）
Flu/Mel：Flu（120〜180mg/m2）及び Mel（≤150mg/m2）
MAC:
Bu（経口 16mg/kg または静脈内 12.8mg/kg）と以下のいずれかの組み合わせ
Cy（120 mg/kg）
Flu（120〜180mg/m2：Flu/Bu4）
又は、Cy（120 mg/kg）と TBI:全身放射線照射（12〜14.2 Gy）
HCT 併存疾患指数が≤ 4 で、HCT 前の骨髄芽球が< 5%の 18～65 歳の患者を、MAC
（n = 135）または RIC（n = 137）に続いて、HLA をマッチさせた血縁ドナーまたは
非血縁ドナーからの HCT に無作為に割り付けた。 主要評価項目は、intent-to-treat 分
析に基づく無作為割当後 18 ヵ月の OS とした。 副次的評価項目には、無再発生存率
（RFS）および治験関連死亡率（TRM）が含まれた。 本試験への登録予定患者数は
356 例であったものの、再発率が RIC 群の方が MAC 群よりも高かったため、登録は
272 例で中止された（それぞれ 48.3%; 95% CI, 39.6%～56.4%および 13.5%; 95% CI,
8.3%～19.8%; P < 0.001）
。 18 ヵ月時点で、RIC 群の患者の OS は 67.7%（95% CI,
59.1%～74.9%）であったのに対し、MAC 群では 77.5%（95% CI, 69.4%～83.7%）で
あった（差, 9.8%; 95% CI, -0.8%～20.3%; P = 0.07）。 RIC 群での TRM は 4.4%（95%
CI, 1.8%～8.9%）であったのに対し、MAC 群では 15.8%（95% CI, 10.2%～22.5%）で
あった（P = 0.002）。 RIC 群での RFS は 47.3%（95% CI, 38.7%～55.4%）であったの
に対し、MAC 群では 67.8%（95% CI, 59.1%～75%）であった（P < 0.01）
。 OS は
MAC 群の方が高かったが、これは統計的に有意ではなかった。 RIC 群は MAC 群と
比較して TRM は低かったが再発率が高く、MAC 群による RFS では統計的に有意な
優位性が認められた。 これらのデータは、急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候
群の適応患者に対する標準治療としての MAC の使用を支持するものである。
RIC 群のうち 4 例で移植前の再発が認められ、中止となった。死亡に至った事象及び
その内訳を以下に示す。治療関連死は MAC 群で 22 例、RIC 群で 8 例認められてい
る。
表
死亡に至った事象
10
252 / 451