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会議資料 (267 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
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要望番号；IV-144
9)
Blaise D, et al. Randomized study of 2 reduced-intensity conditioning strategies for human
leukocyte antigen-matched, related allogeneic peripheral blood stem cell transplantation:
prospective clinical and socioeconomic evaluation. Cancer. 2013;119:602–11.
＜Flu/TBI＞の項に記載
10) Beelen DW, et al. Treosulfan or busulfan plus fludarabine as conditioning treatment before
allogeneic haemopoietic stem cell transplantation for older patients with acute myeloid
leukaemia or myelodysplastic syndrome (MC-FludT.14/L): a randomised, non-inferiority, phase
3 trial. Lancet Haematol. 2020;7:e28–39.
Flu/Treo の併用によるコンディショニングの有効性と安全性を、低強度の Flu/Bu と比
較検討するため、フランス、ドイツ、ハンガリー、イタリア、ポーランドの 31 の移
植センターは、非盲検、無作為化、非劣性、第 III 相試験を実施した。18～70 歳の急
性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群の患者が対象であった。
患者は（1:1）で、3 日間（-4 日～-2 日）に 1 日 10 g/m²の Treo を 2 時間の点滴静注で
投与する群、または-4 日と-3 日に 6 時間間隔で 0.8 mg/kg の Bu を 2 時間の点滴静注
で投与する群にランダムに割り付けられた。両群とも 5 日間（-6 日～-2 日）、1 日
30 mg/m²の Flu を静脈内投与した。
主要評価項目は HSCT 後 2 年時点の無イベント生存率であった。有効性は治療を受け
移植を完了したすべての患者で評価され、安全性は治療を受けたすべての患者で評価
された。
476 例の患者が登録された（Bu 群では 240 例が治療と移植を受け、Treo 群では 221
例が治療を受け、220 例が移植を受けた)。追跡期間の中央値は、Treo 群で 15.4 か月
(IQR 8.8-23.6)、Bu 群で 17.4 か月(6.3-23.4)であった。2 年 EFS は、Treo 群で
64.0%(95%CI 56.0-70.9)、Bu 群で 50.4%(42.8-57.5)であった(HR 0.65 [95%CI 0.47-0.90];
非劣性は p<0.0001、優越性は p=0.0051)。最も多く報告されたグレード 3 以上の有害
事象は、血液化学検査の異常 (Treo 群の患者 221 例中 33 例[15%]対 Bu 群の患者 240
例の患者 35 例[15%)]と胃腸障害(患者 24 例[11%]対患者 39 例[16%])でした。重篤な有
害事象は、Treo 群の 18 例(8%)、Bu 群の 17 例(7%)の患者で報告された。死因は移植
関連が主なものであった。
CTCAE Grade 3 以上の有害事象を以下に示す。
表
CTCAE Grade 3 以上の有害事象
Bu 群 No.(％)
Treo 群
(n=240）
AE
No.(％)
(n=221）
Grade 3 Grade 4 Grade 5 Grade 3 Grade 4 Grade 5
Patients with any event
116 (48)
12 (5)
3 (1)
98 (44)
14 (6)
6 (3)
Gastrointestinal disorders
34 (14)
5 (2)
0
20 (9)
4 (2)
0
25
267 / 451
9)
Blaise D, et al. Randomized study of 2 reduced-intensity conditioning strategies for human
leukocyte antigen-matched, related allogeneic peripheral blood stem cell transplantation:
prospective clinical and socioeconomic evaluation. Cancer. 2013;119:602–11.
＜Flu/TBI＞の項に記載
10) Beelen DW, et al. Treosulfan or busulfan plus fludarabine as conditioning treatment before
allogeneic haemopoietic stem cell transplantation for older patients with acute myeloid
leukaemia or myelodysplastic syndrome (MC-FludT.14/L): a randomised, non-inferiority, phase
3 trial. Lancet Haematol. 2020;7:e28–39.
Flu/Treo の併用によるコンディショニングの有効性と安全性を、低強度の Flu/Bu と比
較検討するため、フランス、ドイツ、ハンガリー、イタリア、ポーランドの 31 の移
植センターは、非盲検、無作為化、非劣性、第 III 相試験を実施した。18～70 歳の急
性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群の患者が対象であった。
患者は（1:1）で、3 日間（-4 日～-2 日）に 1 日 10 g/m²の Treo を 2 時間の点滴静注で
投与する群、または-4 日と-3 日に 6 時間間隔で 0.8 mg/kg の Bu を 2 時間の点滴静注
で投与する群にランダムに割り付けられた。両群とも 5 日間（-6 日～-2 日）、1 日
30 mg/m²の Flu を静脈内投与した。
主要評価項目は HSCT 後 2 年時点の無イベント生存率であった。有効性は治療を受け
移植を完了したすべての患者で評価され、安全性は治療を受けたすべての患者で評価
された。
476 例の患者が登録された（Bu 群では 240 例が治療と移植を受け、Treo 群では 221
例が治療を受け、220 例が移植を受けた)。追跡期間の中央値は、Treo 群で 15.4 か月
(IQR 8.8-23.6)、Bu 群で 17.4 か月(6.3-23.4)であった。2 年 EFS は、Treo 群で
64.0%(95%CI 56.0-70.9)、Bu 群で 50.4%(42.8-57.5)であった(HR 0.65 [95%CI 0.47-0.90];
非劣性は p<0.0001、優越性は p=0.0051)。最も多く報告されたグレード 3 以上の有害
事象は、血液化学検査の異常 (Treo 群の患者 221 例中 33 例[15%]対 Bu 群の患者 240
例の患者 35 例[15%)]と胃腸障害(患者 24 例[11%]対患者 39 例[16%])でした。重篤な有
害事象は、Treo 群の 18 例(8%)、Bu 群の 17 例(7%)の患者で報告された。死因は移植
関連が主なものであった。
CTCAE Grade 3 以上の有害事象を以下に示す。
表
CTCAE Grade 3 以上の有害事象
Bu 群 No.(％)
Treo 群
(n=240）
AE
No.(％)
(n=221）
Grade 3 Grade 4 Grade 5 Grade 3 Grade 4 Grade 5
Patients with any event
116 (48)
12 (5)
3 (1)
98 (44)
14 (6)
6 (3)
Gastrointestinal disorders
34 (14)
5 (2)
0
20 (9)
4 (2)
0
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