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会議資料 (306 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
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（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-145
【Hematopoietic Stem Cell Transplantation to Treat Leukodystrophies: Clinical Practice Guidelines
from the Hunter’s Hope Leukodystrophy Care Network】
1） I.H. Bartelink, et al.Fludarabine and exposure-targeted busulfan compares favorably with
busulfan/cyclophosphamide-based
transplantation:
maintaining
regimens
efficacy
with
in
pediatric
less
toxicity
hematopoietic
Biol
Blood
cell
Marrow
Transplant, 20 (2014), pp. 345-53
非悪性 HCT 適応、骨髄性悪性腫瘍、または全身照射（TBI）の禁忌のリンパ性悪性腫
瘍を有する HCT レシピエントの 2 つの連続コホートを比較した。 2009 年から 2012
年の間に、64 例の小児患者に Flu＋Bu（80～95 mgꞏh/L）を、2005 年から 2008 年の間
に 50 例の小児患者に Bu（74～80 mgꞏh/L）＋Cy 投与した。暦時による交絡効果は、
2005 年から 2012 年の間に骨髄破壊的用量の TBI を受けた 69 例の患者で検討された。
推定 2 年生存率と無イベント生存率は、FluBu 群でそれぞれ 82%と 78%、BuCy（Mel）
群で 78%と 72%であった（P = 有意差なし）。BuCy（Mel）群と比較して、FluBu 群で
は毒性が低く、急性（非感染性）肺障害（16%対 36%；P = 0.007）、静脈閉塞性疾患（3%
対 28%；P =0.003）、慢性移植片対宿主病（9%対 26%；P = 0.047）、アデノウイルス感
染（3%対 32%；P =0.001）、ヒトヘルペスウイルス 6 感染再活性化（21%対 44%；P =
0.005）の発生率が低かった。
さらに、好中球減少期間の中央値は FluBu 群で短く（11 日対 22 日；P <0.001）、輸血
必要量も少なかった。Flu（160 mg/m2）と目標投与量の骨髄破壊的 Bu（90 mgꞏh/L）の
組み合わせが、同様の allo-HCT 適応患者において、BuCy（Mel）と比較して毒性が低
く、同等の有効性を示すことが示唆された。
移植中止に至った有害事象、死亡に至った事象、CTCAE Grade 3 以上の有害事象につ
いては示されていない。
＜欧州のガイドライン＞
【The EBMT Handbook: 13 Conditioning 2024】
（IV-144 に記載）
【EBMT/ESID inborn errors working party guidelines for hematopoietic stem cell transplantation
for inborn errors of immunity】
詳細が記載された根拠論文の記載なし
＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）
、検索結果、文献等の選定理由の概略等＞
Pubmed において、“fludarabine AND transplantation AND conditioning AND child”で文献検索
したところ 862 件が該当した（2025 年 4 月 2 日現在）。
そのうち、
“Randomized Controlled Trial”で filtering を行うと 12 件であった。
7
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要望番号；IV-145
【Hematopoietic Stem Cell Transplantation to Treat Leukodystrophies: Clinical Practice Guidelines
from the Hunter’s Hope Leukodystrophy Care Network】
1） I.H. Bartelink, et al.Fludarabine and exposure-targeted busulfan compares favorably with
busulfan/cyclophosphamide-based
transplantation:
maintaining
regimens
efficacy
with
in
pediatric
less
toxicity
hematopoietic
Biol
Blood
cell
Marrow
Transplant, 20 (2014), pp. 345-53
非悪性 HCT 適応、骨髄性悪性腫瘍、または全身照射（TBI）の禁忌のリンパ性悪性腫
瘍を有する HCT レシピエントの 2 つの連続コホートを比較した。 2009 年から 2012
年の間に、64 例の小児患者に Flu＋Bu（80～95 mgꞏh/L）を、2005 年から 2008 年の間
に 50 例の小児患者に Bu（74～80 mgꞏh/L）＋Cy 投与した。暦時による交絡効果は、
2005 年から 2012 年の間に骨髄破壊的用量の TBI を受けた 69 例の患者で検討された。
推定 2 年生存率と無イベント生存率は、FluBu 群でそれぞれ 82%と 78%、BuCy（Mel）
群で 78%と 72%であった（P = 有意差なし）。BuCy（Mel）群と比較して、FluBu 群で
は毒性が低く、急性（非感染性）肺障害（16%対 36%；P = 0.007）、静脈閉塞性疾患（3%
対 28%；P =0.003）、慢性移植片対宿主病（9%対 26%；P = 0.047）、アデノウイルス感
染（3%対 32%；P =0.001）、ヒトヘルペスウイルス 6 感染再活性化（21%対 44%；P =
0.005）の発生率が低かった。
さらに、好中球減少期間の中央値は FluBu 群で短く（11 日対 22 日；P <0.001）、輸血
必要量も少なかった。Flu（160 mg/m2）と目標投与量の骨髄破壊的 Bu（90 mgꞏh/L）の
組み合わせが、同様の allo-HCT 適応患者において、BuCy（Mel）と比較して毒性が低
く、同等の有効性を示すことが示唆された。
移植中止に至った有害事象、死亡に至った事象、CTCAE Grade 3 以上の有害事象につ
いては示されていない。
＜欧州のガイドライン＞
【The EBMT Handbook: 13 Conditioning 2024】
（IV-144 に記載）
【EBMT/ESID inborn errors working party guidelines for hematopoietic stem cell transplantation
for inborn errors of immunity】
詳細が記載された根拠論文の記載なし
＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）
、検索結果、文献等の選定理由の概略等＞
Pubmed において、“fludarabine AND transplantation AND conditioning AND child”で文献検索
したところ 862 件が該当した（2025 年 4 月 2 日現在）。
そのうち、
“Randomized Controlled Trial”で filtering を行うと 12 件であった。
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