要望番号；IV-203

以上のことから、MFLX の MDR-TB に対する使用について、効能・効果として
承認されている国はないものの、「適応外使用に係る医療用医薬品の取扱いにつ
いて」（平成 11 年 2 月 1 日付 研第 4 号、医薬審第 104 号）に示される公知申請
への該当性の判断基準のうち、以下の（1）及び（2）の“外国における相当の使
用実績がある”、（2）の“国際的に信頼できる学術雑誌に掲載された科学的根拠
となり得る論文又は国際機関で評価された総説等がある”を満たす状況であり、
国際的には（3）の“公的な研究事業の委託研究等により実施されるなどその実施
に係る倫理性、科学性及び信頼性が確認し得る臨床試験の試験成績がある”に該
当すると考えられる。
(1) 外国（本邦と同等の水準にあると認められる承認の制度又はこれに相当する制度を有
している国（例えば、米国）をいう。以下同じ。）において、既に当該効能又は効果
等により承認され、医療における相当の使用実績があり、その審査当局に対する承認
申請に添付されている資料が入手できる場合
(2) 外国において、既に当該効能又は効果等により承認され、医療における相当の使用実
績があり、国際的に信頼できる学術雑誌に掲載された科学的根拠となり得る論文又は
国際機関で評価された総説等がある場合
(3) 公的な研究事業の委託研究等により実施されるなどその実施に係る倫理性、科学性及
び信頼性が確認し得る臨床試験の試験成績がある場合

以上のことから、MFLX の多剤耐性肺結核に対する有効性及び安全性は、医学
薬学上公知であると判断した。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
WHO ガイドライン（2025）において、MDR-TB 治療における 6 ヵ月 BPaLM レ
ジメン、9 ヵ月 BLMZ レジメン及び 9 ヵ月短縮レジメン（7 剤併用）、18～20 ヵ月
長期レジメンのいずれにおいても、本剤は、それぞれ TB-PRACTECAL 試験（要望
書文献 7）、endTB 試験（要望書文献 10）、STREAM 試験（要望書文献 11）及び南ア
フリカの観察研究（企業文献 5）、並びに 3 件の IPD メタアナリシス（要望書文献
3、企業文献 6 及び 24）の成績に基づき、各レジメンの構成要素とされており、MDRTB 治療の中核を担う薬剤の一つとして位置づけられている。
また、国内ガイドラインにおいても、本剤が結核症に対して未承認であるものの、
その有用性について言及されている。
WHO ハンドブック（2025）の“3.4 Regimen options in the treatment of DR-TB”の項
において、
「一般的に、より短期間で、より安全で、忍容性が高く、より効果的な治
療レジメンが好まれる。」との記載があり（企業文献 4）、その観点では 6 ヵ月 BPaLM
レジメン、9 ヵ月 BLMZ レジメン及び 9 ヵ月短縮レジメン（7 剤併用）が 18～20 ヵ
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