の経済的負担の軽減、難病患者への適切な医療提供の確保が可能となる。
【課題名】領域別基盤研究分野における難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に資す
る研究
【概要】診断基準・診療ガイドライン等のフォローアップ調査研究、疾病の本態理解の
ための病因等の病態解明に向けた基礎的研究、適切な医療提供体制の構築に資する研
究、当該疾病の国民への普及啓発等に資する研究、難病医療支援ネットワーク及び関連
学会と連携した疾患レジストリ研究、指定難病患者データベース及び小児慢性特定疾病
児童等登録データベース等を用いた研究を、引き続き重点的に推進する必要がある。
【成果の活用】指定難病および小児慢性特定疾病を含むその周辺疾病を対象に、診断基
準や臨床調査個人票、難病情報センター掲載資料の作成や改訂、疾病に関する様々な情
報提供を行うなど、様々な手法による医療水準の向上や、小児から成人への移行期医療
の推進が期待される。
【課題名】横断的政策研究分野における難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に資す
る研究
【概要】疾患横断的な難病対策の推進として、種々の分野にまたがる疾患群や、疾病に
よらず難病等の患者を広く対象とした研究を実施し、診療体制の構築、診断基準・診療
ガイドライン等の作成改定、普及啓発等を、引き続き重点的に推進する必要がある。
【成果の活用】研究成果を活用して、国会、指定難病検討委員会、難病対策委員会、小
児慢性特定疾病検討委員会、小児慢性特定疾病対策委員会等での指摘事項に対応し、難
病医療水準の向上や患者の QOL 向上等により、難病・小児慢性特定疾病対策の推進に貢
献する。また難病法・改正児童福祉法の法改正に係る審議会において指摘されている小
児慢性特定疾病自立支援事業や移行期医療の充実のために活用する。
（２）新規研究課題として優先的に推進する研究課題の概要、及び期待される研究成果の政
策等への活用又は実用化に向けた取組
【課題名】難病患者の総合的支援体制に関する研究
【概要】難病法見直しの議論において、「難病診療連携コーディネーターや難病診療カ
ウンセラーの役割を十分に生かし難病診療分野別拠点病院、難病医療協力病院との連
携を図っていく必要がある。」、「医療費助成の受給の有無にかかわらず難病患者が利
用できる支援があること及びその内容について、難病相談支援センターを活用した周
知など、周知の強化を図るべき」とされていることから、難病患者の総合的な支援体
制の充実に向け検討を実施する必要がある。難病患者の実態把握と総合的かつ柔軟な
支援対策の構築を行い、具体的な政策に寄与する提言を行う。
【成果の活用】
①難病診療連携コーディネーターの役割についての検討
②在宅療養難病患者の看護必要度の指標化、支援提供のあり方についての検討
③難病患者に必要なリハビリテーションの実施方法の検討
④地域支援体制の充実と難病相談支援センターの標準化に係る検討
⑤難病患者特有の災害対策についての検討
⑥就労・両立支援に関する検討
⑦多彩な難病支援従事者への効果的かつ標準的な教育・研修の検討
【課題名】スモンに関する調査研究
【概要】薬害スモンに対する国の行う恒久対策の一環として、本研究はスモン患者の健
47