臨床試験実施体制の整備、ⅲ）新規モダリティ医薬品の国内製造体制の整備、ⅳ）
アカデミアやスタートアップの絶え間ないシーズ創出・育成等
６．官民連携による科学技術・イノベーションの推進（４）再生・細胞医療・遺伝
子治療等 がん・難病の全ゲノム解析等の事業実施組織を 2025 年度に設立し、そ
の成果の患者への還元や、情報基盤の整備を通じ、ゲノム創薬を始めとする次世代
創薬、iPS 細胞等の再生医療・創薬、細胞医療、遺伝子治療の取組を推進
・【成長戦略実行計画】（令和３年６月 18 日閣議決定）：
革新的新薬を創出する製薬企業が成長できるイノベーション環境を整備するため、
研究開発支援の強化、創薬ベンチャーの支援、国際共同治験の推進、国内バイオ医
薬品産業の強化、全ゲノム解析等実行計画及びこれに基づくロードマップの推進
・【経済財政運営と改革の基本方針 2024】（令和６年６月 21 日閣議決定）：
ｉＰＳ細胞を活用した創薬や再生医療等の研究開発の推進及び同分野に係る産業
振興拠点の整備、2025 年度の事業実施組織の設立に向けた全ゲノム解析等に係る
計画の推進を通じた情報基盤の整備や患者への還元等の解析結果の利活用に係る
体制整備、革新的医薬品候補のＦＩＨ試験を実施できる国際競争力ある臨床試験体
制の整備、臨床研究中核病院の承認要件の見直し、治験薬・バイオ医薬品の製造体
制の整備や人材の育成や確保など有望なシーズを速やかに実用化する国際水準の
研究開発環境の実現 等
・【統合イノベーション戦略 2024】（令和６年６月４日閣議決定）：
次世代ｉＰＳ細胞等による再生・遺伝子治療の革新的な融合研究、バイオ医薬品の
生産体制やＦＩＨ試験（ヒト初回投与試験）を実施できる国際競争力のある体制、
治験薬製造施設などの整備を進め、シーズを速やかに実用化する国際水準の研究開
発環境の実現、「全ゲノム解析等実行計画 2022」の着実な推進、ゲノム医療推進法
に基づく基本計画の策定 等
・【健康医療戦略】（令和７年２月 18 日閣議決定）：
iPS 細胞の研究開発を始め再生・細胞医療・遺伝子治療を含む新規モダリティの開
発、動物試験の代替方法の研究開発及び整備、国際レベルの治験・臨床試験が実施
できる体制の強化、がん、難病、認知症等の疾患レジストリ、ゲノム・コホート研
究で得られた成果や検体に関する情報をデジタル化した加工データ基盤の整備・利
活用促進、ライフコースを俯瞰した疾患の発症・重症化予防、病態解明、診断、治
療等に資する研究開発を推進し、ゲノム医療、個別化医療の実現を目指す 等
２

他の研究事業（AMED 研究、他省庁研究事業）との関係
AMED 研究においては、再生医療等実用化研究事業において、実際の再生医療等の実用
化段階の研究課題を支援しており、再生医療等実用化基盤整備促進事業では、臨床研究
及び医師主導治験等の技術的支援、人材育成、産学連携支援（マッチング・知的財産取
得・管理等支援）、患者・市民参画の推進、国際展開の強化、細胞培養加工・ベクター製
造の支援とベクター製造環境の整備等を実施している。また、遺伝子治療等実用化基盤
整備事業では、遺伝子治療領域における研究開発の初期から製造開発・臨床開発などを
支援し、より効率的に実用化推進する枠組みの構築を行っている。
また、医療技術実用化総合促進事業では、臨床研究中核病院が、その臨床研究支援・
実施基盤及びネットワーク機能を利活用して日本全体の研究開発基盤に関する研究を
強化するとともに、臨床研究・治験の国際化、さらには、日本発の革新的シーズ等の国
内外での実用化に繋げる取組を推進してきている。
さらに、ゲノム創薬基盤推進研究事業では、ゲノム医療の実用化の推進のための基盤
的な研究課題を支援しており、ゲノム情報を活用した新規創薬ターゲット等の基盤整備
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