本症の原因は不明であり、疾患の進行を阻止できる治療はなく対症療法が主体である。本疾患に対して
有効性が最も確実と考えられている治療は「肺移植」である。「肺移植」の適応と考えられる患者については、
患者及び家族に移植に関する情報を提示し慎重に検討する。
年齢、合併症、患者の意向などにより肺移植が行われない場合には、安静、利尿薬、酸素投与などの支
持療法に加え PAH 治療薬の使用を考慮する。PAH 治療薬が有効だったとする報告も散見され、PAH 治療薬
使用による危険性を患者や家族に十分説明した上で治療薬を使用する。PAH 治療薬の使用にあたって最も
注意すべき副作用は肺うっ血/肺水腫であり、効果を確認しながら薬剤を緩徐に増量していく必要がある。肺
うっ血/肺水腫が出現した場合には薬剤中止を考慮する。
５．予後
内科的治療に抵抗性であり予後不良である。
○ 要件の判定に必要な事項
１．患者数（特定医療費受給者証所持者数、令和４年度）
25 人
２．発病の機構
不明
３．効果的な治療方法
未確立（根本的治療なし）
４．長期の療養
必要（治療に抵抗性で予後不良）
５．診断基準
あり（学会関与の診断基準）
６．重症度分類
WHO 肺高血圧機能分類（WHO-FC）Ⅱ度以上を医療費助成の対象とする。
○ 情報提供元
難治性疾患政策研究事業「難治性呼吸器疾患・肺高血圧症に関する調査研究」

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